AMT-060 gēnu terapija pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B apstiprina stabilu FIX izpausmi un ilgstošu asiņošanas un IX faktora patēriņa samazinājumu līdz 5 gadiem
Spilgtākie notikumi no ASH 62. gadskārtējās sanāksmes un izstādes

AMT-060 gēnu terapija pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B apstiprina stabilu FIX izpausmi un ilgstošu asiņošanas un IX faktora patēriņa samazinājumu līdz 5 gadiem

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karīna Meijere, MD, PhD2, Mišels Kopens, MD3, Pīters Kampmans, MD4, Roberts Klamrots, MD, PhD5, Rodžers Šutgenss, MD, PhD, maģ6, Džankarlo Kastamans, MD7, Erhards Zeifrids, MD, PhD8, Joahims Švābe9, Halvards Bēnigs1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11un Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Erasmus Universitātes Medicīnas centrs, Roterdama, Nīderlande

2Hronoloģijas katedra, Groningenas Universitāte, Groningenas Universitātes Medicīnas centrs, Groningena, Nīderlande

3Amsterdamas Universitātes Medicīnas centrs, Amsterdamas Universitāte, Amsterdama, Nīderlande

4Rigshospitalet, Kopenhāgena, Dānija

5Iekšējo slimību, asinsvadu medicīnas un hemostaseoloģijas nodaļa, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlīne, Vācija

6Van Kreveldklinieks, Utrehtas Universitātes Medicīnas centrs, Utrehtas Universitāte, Utrehta, Nīderlande

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Itālija

8Frankfurtes institūts, Vācijas Sarkanā Krusta asins dienests Bādene Virtemberga-Hesene, Frankfurte, Vācija

9Frankfurtes institūts, Vācijas Sarkanā Krusta asins dienests Bādene-Virtemberga-Hesene, Frankfurte, Vācija

10Vašingtonas Universitātes Medicīnas skola, Sietla, WA

11uniQure Inc., Leksingtona, MA

12Frankfurtes Universitatsklinikum, Frankfurte, Vācija

Galvenie datu punkti

I / II POSMS PĒTĪJUMA DIZAINS

Datu punkti

Šis skaitlis apkopo AMT-1 2/060 fāzes pētījuma pētījumu. Pētījums bija atklāts ar devas palielināšanu. 1. kohorta (n = 5) saņēma vienu infūziju 5x10 devā12 gc / kg un 2. kohorta (n = 5) saņēma vienu infūziju 2x10 devā13 gc / kg. Pārraudzības ilgums ir 5 gadi 1. kohortā un 4.5 gadi 2. kohortā.

attēls

Piecu gadu (5. kohorta) un 1 gadu (4.5. kohorta) novērošanas laikā vidējā endogēnā FIX aktivitāte 2. grupā bija 5.2% (95% TI 2.0–8.4) un 1% (7.4% TI 95–4.2). 10.6. FIX aktivitāte abās kohortās novērošanas periodā bija atkarīga no devas un bija stabila. Iekavās norādītās vērtības norāda vidējo FIX darbību laika gaitā. Tiek iekļautas tikai vērtības vismaz 2 dienas pēc pēdējās FIX koncentrāta ievadīšanas.

SAISTĪTAIS SATURS