Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variants), uzlabots vektors gēnu pārnešanai pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B: divu gadu dati no 2.b fāzes izmēģinājuma
Spilgtākie notikumi no ASH 62. gadskārtējās sanāksmes un izstādes

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variants), uzlabots vektors gēnu pārnešanai pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B: divu gadu dati no 2.b fāzes izmēģinājuma

Anete fon Drygalski, MD, farmaceite D1, Adams Džermass, MD, PhD2, Džankarlo Kastamans, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Volfgangs A. Mīsbahs, MD8, Maikls Rehts, MD, PhD9, Estebans Gomess, MD10, Roberts Guts, MD, PhD11un Stīvens V. Pipe, MD12

1Medicīnas katedra, Hematoloģijas / onkoloģijas nodaļa, UC San Diego Health, San Diego, CA

2Kalifornijas Universitāte Deivisa, Sakramento, Kalifornija

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Itālija

4Ziemeļkarolīnas universitāte Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Hematoloģijas nodaļa, Ziemeļkarolīnas Universitāte, Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Oregonas Veselības un zinātnes universitāte, Portlenda, OR

7Erasmus Universitātes Medicīnas centrs, Roterdama, Nīderlande

8Hemofilijas centrs, Frankfurtes Universitātes slimnīca, Frankfurte, Vācija

9Oregonas Veselības un zinātnes universitāte, Portlenda, OR

10Fīniksas bērnu slimnīca, Fīniksa, AZ

11uniQure Inc, Leksingtona, MA

12Mičiganas Universitāte, Ann Arbor, MI

Galvenie datu punkti

attēls

AMT-2 (etranakogene dezaparvovec) 061.B fāzes klīniskais pētījums tika veidots kā atklāts, vienas rokas pētījums. Viena AAV5-Padua hFIX deva tika ievadīta 3 dalībniekiem ar 2x10 devu13 gc / kg. Primārais rezultāts bija FIX aktivitāte pēc 6 nedēļām, un novērošanas ilgums bija 5 gadi. Iepriekš neitralizējošās antivielas pret AAV5 nebija izslēgšanas kritērijs.

attēls

Primārais galīgais rezultāts FIX aktivitātei ≥ 5% 6 nedēļas pēc infūzijas tika sasniegts visiem 3 dalībniekiem. Vidējā FIX aktivitāte 2 gadu laikā bija 44.2%, un FIX aktivitāte bija stabila no 1. līdz 2. gadam. Vairāk nekā 2 gadus 2 vai 3 dalībniekiem nebija asiņošanas vai FIX koncentrāta lietošanas. Trešajam dalībniekam bija 2 FIX aizstājterapijas infūzijas 1 aizdomās turētai un 1 apstiprinātai asiņošanai.

SAISTĪTAIS SATURS