Pirmās cilvēka gēnu terapijas pētījums AAVhu37 Capsid Vector Technology ar smagu hemofiliju A - BAY 2599023 ir plaša pacienta atbilstība un stabila un ilgstoša FVIII izpausme
Spilgtākie notikumi no ASH 62. gadskārtējās sanāksmes un izstādes

Pirmās cilvēka gēnu terapijas pētījums AAVhu37 Capsid Vector Technology ar smagu hemofiliju A - BAY 2599023 ir plaša pacienta atbilstība un stabila un ilgstoša FVIII izpausme

Stīvens W. Pipe, MD1, Frančeska Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Vīgmane4, Klaudija Lange5, Manuela Braun5, un Līza A. Miķela6

1Mičiganas Universitātes Pediatrijas un patoloģijas katedras, Ann Arbor, MI

2Bayer, Bāzele, Šveice

3Bayer, Sanpaulu, Brazīlija

4Bayer, Vupertāle, Vācija

5Bayer, Berlīne, Vācija

6Bayer, Whippany, NJ

Galvenie datu punkti

attēls

Pašreizējā 1/2 fāzes atklātā, devas atrašanas pētījumā pacienti, kas ir tiesīgi pieteikties, tika secīgi iekļauti trīs devu kohortās (0.5, 1 un 2 x 1013 g / kg), lai saņemtu vienu BAY 2599023 intravenozu infūziju, ar vismaz diviem pacientiem vienā devā. Pacienti tiks novēroti kopumā 5 gadus, lai novērtētu drošību un efektivitāti.

attēls

Šis skaitlis apkopo FVIII atbildes reakciju (izmantojot hromogēno testu) pacientiem, kuri saņem vienu BAY 2599023 infūziju līdz 26. gada 2020. oktobra datu pārtraukumam. 6 pacientiem, kuriem devas tika dotas 3 kohortās, parādījās no devas atkarīga, noturīga FVIII izpausme virs 40 –80 nedēļu novērošana.

SAISTĪTAIS SATURS