Ar veselību saistītās dzīves kvalitātes uzlabojumi pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B pēc etranakogēna dezaparvoveka gēnu terapijas saņemšanas
ISTH 30. kongresa svarīgākie momenti

Ar veselību saistītās dzīves kvalitātes uzlabojumi pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B pēc etranakogēna dezaparvoveka gēnu terapijas saņemšanas

Prezentēja: Stīvens V. Paips, MD, Mičiganas Universitāte, Annārbora, Mičigana, Amerikas Savienotās Valstis

R. Itzlers1, J. Millers2, R. Robsons2, P. Monahana3, S. Caurule4

1CSL Bērings, Prūsijas karalis, PA, ASV, Prūsijas karalis, Pensilvānija, Amerikas Savienotās Valstis
2Everesta klīniskā izpēte, Litlfalsa, Ņūdžersija, ASV, Litlfalsa, Ņūdžersija, Amerikas Savienotās Valstis
3CSL Bērings, Prūsijas karalis, PA, ASV, Prūsijas karalis, Pensilvānija, Amerikas Savienotās Valstis
4Mičiganas Universitāte, Annārbora, Mičigana, Amerikas Savienotās Valstis

 

 

Galvenie datu punkti

HOPE-B pacienta ziņotā iznākuma (PRO) galapunkti

Pacientu ziņotie iznākuma galapunkti, gan sekundāri, gan izpētes rezultāti, kas novērtēti kā daļa no HOPE-B klīniskā pētījuma. Divi instrumenti tika iepriekš noteikti kā pētījuma sekundārie galapunkti, un abas ir vispārīgas anketas, kas nav specifiskas hemofilijas slimībai: Starptautiskā fizisko aktivitāšu aptauja (iPAQ) un EQ-5D-5L vizuālā analogā skala (VAS). Turklāt izmēģinājumā tika iekļauti vairāki PRO instrumenti, kas bija iepriekš noteikti kā izpētes galapunkti.

Hem-A-QoL: uzlabojumi saglabāti 2

Hem-A-QoL kopējā rezultāta uzlabojumi, kas novēroti pēc 1. gada, saglabājās pēc 2 gadu novērošanas. Vidējais kopējais punktu skaits uzlabojās par 6.2 punktiem salīdzinājumā ar vadošo pozīciju, kas ir 23.7% uzlabojums. Specifiskie ar hemofiliju saistītie domēna rādītāji, kas bija nozīmīgi 1 gada novērojumā, tika konsekventi uzlaboti 2 gadus pēc gēnu terapijas.

SAISTĪTAIS SATURS

Interaktīvie tīmekļa semināri
attēls

Please enable the javascript to submit this form

To atbalsta izglītības stipendijas no Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics un uniQure, Inc.

Būtisks SSL