Valoctocogene Roxaparvovec gēnu pārneses ietekme uz smagu hemofiliju A uz ar veselību saistīto dzīves kvalitāti
Spilgtākie notikumi no EAHAD 15. ikgadējā kongresa

Valoctocogene Roxaparvovec gēnu pārneses ietekme uz smagu hemofiliju A uz ar veselību saistīto dzīves kvalitāti

B.O'Mahonijs1,2; J.Mahlangu3; K.Pērlinks4; JDWang5; G.Lovs6; CWTan7; A.Giermašs8; H.Tran9; TLKhoo10; E.Kokells11; D.Piperels12; H.Šambosts13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamrots19; Dž.Kvins20; H.Yu20; WYWong20; A.Lāvs20; TRobinsons20; B.Kims20

1Īrijas hemofilijas biedrība;2Trīsvienības koledža, Dublina, Īrija;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand and NHLS, Johannesburg, South Africa;4 Asinsvadu medicīnas un hemostāzes un hemofilijas centra nodaļa, Universitātes slimnīcas Lēvena, Lēvena, Beļģija;5 Reto slimību un hemofilijas centrs, Taidžunas veterānu vispārējā slimnīca, Taidžuna, Taivāna, Ķīnas province;6 West Midlands Comprehensive Care Hemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Apvienotā Karaliste;7 Hematoloģijas nodaļa, Karaliskā Adelaidas slimnīca, Adelaida, Austrālija;8 Hemofilijas ārstēšanas centrs, Kalifornijas Deivisas Universitāte, Sakramento, Amerikas Savienotās Valstis;9 Hemostāzes un trombozes nodaļa, hemofilijas ārstēšanas centrs, Alfrēda slimnīca, Melburna;10 Hematoloģijas institūts, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Austrālija;11 Pediatrijas hematoloģijas onkoloģija, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, Amerikas Savienotās Valstis;12 Fionas Stenlijas slimnīcas hematoloģijas nodaļa, Mērdoka, Austrālija;13 AP-HM, Pediatriskās hematoloģijas onkoloģijas nodaļa, La Timone bērnu slimnīca, Eksas Marseļas universitāte, INSERM, INRA, C2VN, Marseļa, Francija;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spānija;15 Sauthemptonas Universitātes slimnīcas Hematoloģijas nodaļa, Sauthemptona, Apvienotā Karaliste;16 Medicīnas nodaļa, Vašingtonas Universitāte Sentluisā, Sentluisā;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Vašingtona, Amerikas Savienotās Valstis;18 Makmāsteras universitāte, Hamiltona, Kanāda;19 Visaptverošas aprūpes hemofilijas ārstēšanas centrs, Vivantes Klinikum Friedrichshain, Berlīne, Vācija;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Amerikas Savienotās Valstis

Galvenie datu punkti

Haemo-QOL-A kopējie un domēnu rādītāji

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, un dP < 0.001. Treknraksts norāda, ka CFB bija izpētes darbs P-vērtība < 0.05. Haemo-QOL-A, hemofilijai specifiska dzīves kvalitātes aptauja pieaugušajiem.

Haemo-QOL-A analīzes rezultāti 3. fāzes GENEr8-1 pētījumam par valoktogēna roksaparvoveka gēnu terapiju hemofilijas A gadījumā. Domēna un kopējie rādītāji ir parādīti sākotnējai, 26. un 52. nedēļai. Rozā ēnojums norāda uz vidējām izmaiņām salīdzinājumā ar sākotnējo līmeni. (CFB), kas ir ≥ klīniski nozīmīga atšķirība (CID) domēna rādītājiem (6.0) un kopējam rādītājam (5.5).

SAISTĪTAIS SATURS

Interaktīvie tīmekļa semināri
attēls

Please enable the javascript to submit this form

To atbalsta izglītības stipendijas no Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics un uniQure, Inc.

Būtisks SSL