Spilgtākie notikumi no EAHAD 14. ikgadējā kongresa
Jaunu adeno-saistītā vīrusa (AAV) gēnu terapijas (FLT180a) novērošana, lai sasniegtu normālu FIX aktivitātes līmeni smagas hemofilijas B (HB) pacientiem
(B-AMAZE pētījums)
Pratima Čūdari,1,2 Sjūzena Šapiro,3 Maiks Makris,4 Džiliana Evansa,5 Sāra Boisa,6 Keita runā,7 Gerijs Dolans,8 Ulrike Reisa,9 Marks Filipss,1,2 Anne Riddell,1 Marija Rita Peralta,1 Mišela Kveja,2 Teds Tuddenhems,1 Endrjū Smits,10 Alisone Long,10 Džūlija Kropa,10 Amits Natvanijs1,2
1Katharine Dormandy hemofilijas un trombozes centrs, Karaliskā bezmaksas slimnīca, Londona, Lielbritānija
2Londonas Universitātes koledža, Londona, Lielbritānija
3Oksfordas hemofilijas centrs, Oksforda, Lielbritānija
4Šefīldas Universitāte, Šefīlda, Lielbritānija
5Kentas un Kenterberijas slimnīca, Kenterberija, Lielbritānija
6Sauthemptonas Universitātes slimnīca, Sauthemptona, Lielbritānija
7Ņūkāslas hemofilijas visaptverošās aprūpes centrs, Ņūkāsla, Lielbritānija
8Sv. Toma un Gaja slimnīca, Londona, Lielbritānija
9St Jude bērnu pētījumi, Memfisa, TN, ASV
10Freeline, Stevenage, Lielbritānija
Pratima Čūdari,1,2 Sjūzena Šapiro,3 Maiks Makris,4 Džiliana Evansa,5 Sāra Boisa,6 Keita runā,7 Gerijs Dolans,8 Ulrike Reisa,9 Marks Filipss,1,2 Anne Riddell,1 Marija Rita Peralta,1 Mišela Kveja,2 Teds Tuddenhems,1 Endrjū Smits,10 Alisone Long,10 Džūlija Kropa,10 Amits Natvanijs1,2
1Katharine Dormandy hemofilijas un trombozes centrs, Karaliskā bezmaksas slimnīca, Londona, Lielbritānija
2Londonas Universitātes koledža, Londona, Lielbritānija
3Oksfordas hemofilijas centrs, Oksforda, Lielbritānija
4Šefīldas Universitāte, Šefīlda, Lielbritānija
5Kentas un Kenterberijas slimnīca, Kenterberija, Lielbritānija
6Sauthemptonas Universitātes slimnīca, Sauthemptona, Lielbritānija
7Ņūkāslas hemofilijas visaptverošās aprūpes centrs, Ņūkāsla, Lielbritānija
8Sv. Toma un Gaja slimnīca, Londona, Lielbritānija
9St Jude bērnu pētījumi, Memfisa, TN, ASV
10Freeline, Stevenage, Lielbritānija