Vairāk nekā 5 gadu novērošana pacientu grupā ar hemofiliju B, kas ārstēti ar fidanakogēnu Elaparvovec adenovīrusa gēnu terapiju

Spilgtākie notikumi no 63. ASH ikgadējās sanāksmes

Vairāk nekā 5 gadu novērošana pacientu grupā ar hemofiliju B, kas ārstēti ar fidanakogēnu Elaparvovec adenovīrusa gēnu terapiju

Bens J. Samelsons-Džonss, MD, PhD¹, Spensers K. Salivans, MD², Džons EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adams Džermass, MD, PhD⁴, Lindsija A. Džordžs, MD^1,5, Džonatans M. Dukors, MD, MPH⁶, Džeroms M. Teitels, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, MD⁸, Amanda O'Braiena^9*, Ians Vinbērns, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹un Džeremijs Rupons, MD⁹

¹Bērnu slimnīca Filadelfijā, Filadelfijā, PA
²Misisipi progresīvās medicīnas centrs, Madisona, MS
³Šūnu un molekulārās terapijas, Karaliskā prinča Alfrēda slimnīca, SLHD, Austrālija
⁴Kalifornijas Universitāte Deivisa, Sakramento, Kalifornija
⁵Perelmana Medicīnas skola Pensilvānijas Universitātē, Filadelfijā, PA
⁶Hemofilijas ārstēšanas centrs, UC Davis, Sakramento, CA
⁷Toronto Universitāte, St. Michael's Hospital, Toronto, Kanāda
⁸Kolumbijas Universitāte, Ņujorka, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Apvienotā Karaliste
¹¹Pfizer Inc, Ņujorka, NY

Galvenie datu punkti

FIX aktivitāte laika gaitā pēc Fidanakogene Elaparvovec infūzijas
ABR laika gaitā pēc Fidanakogēna Elaparvovec infūzijas

FIX aktivitāte laika gaitā pēc Fidanakogene Elaparvovec infūzijas

FIX aktivitāte (no 2020. gada decembra beigu datuma) 15 dalībniekiem fidanakogēna elaparvoveka 1./2. fāzes klīniskajā pētījumā, kuri saņēma devu 5 e11 vg/kg. FIX aktivitāte tika noteikta, izmantojot centrālās laboratorijas Actin FSL bāzes vienpakāpes recēšanas testu. Vidējais FIX aktivitātes līmenis ir saglabājies vieglas hemofilijas smaguma diapazonā: 22.8%, 1. gads (n = 15); 25.4%, 2. gads (n = 14); 22.9%, 3. gads (n = 14); 24.9%, 4. gads (n = 9); un 19.8%, 5. gads (n = 7).

ABR laika gaitā pēc Fidanakogēna Elaparvovec infūzijas

ABR 14 no 15 1/2 fāzes dalībniekiem, kuri piedalījās ilgtermiņa novērošanas pētījumā. Tikai 9 un 5 dalībnieki ir sasnieguši attiecīgi 5 gadu un 6 gadu novērošanas laika punktus. Kopš pirms vektora infūzijas vidējais ABR ir bijis no 0.1 līdz 0.9 gadā novērošanas laikā, un neviens dalībnieks nav atsācis FIX profilaksi.