Vairāk nekā 5 gadu novērošana pacientu grupā ar hemofiliju B, kas ārstēti ar fidanakogēnu Elaparvovec adenovīrusa gēnu terapiju
Spilgtākie notikumi no 63. ASH ikgadējās sanāksmes

Vairāk nekā 5 gadu novērošana pacientu grupā ar hemofiliju B, kas ārstēti ar fidanakogēnu Elaparvovec adenovīrusa gēnu terapiju

Bens J. Samelsons-Džonss, MD, PhD1, Spensers K. Salivans, MD2, Džons EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adams Džermass, MD, PhD4, Lindsija A. Džordžs, MD1,5, Džonatans M. Dukors, MD, MPH6, Džeroms M. Teitels, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Braiena9*, Ians Vinbērns, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11un Džeremijs Rupons, MD9

1Bērnu slimnīca Filadelfijā, Filadelfijā, PA
2Misisipi progresīvās medicīnas centrs, Madisona, MS
3Šūnu un molekulārās terapijas, Karaliskā prinča Alfrēda slimnīca, SLHD, Austrālija
4Kalifornijas Universitāte Deivisa, Sakramento, Kalifornija
5Perelmana Medicīnas skola Pensilvānijas Universitātē, Filadelfijā, PA
6Hemofilijas ārstēšanas centrs, UC Davis, Sakramento, CA
7Toronto Universitāte, St. Michael's Hospital, Toronto, Kanāda
8Kolumbijas Universitāte, Ņujorka, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Apvienotā Karaliste
11Pfizer Inc, Ņujorka, NY

Galvenie datu punkti

FIX aktivitāte laika gaitā pēc Fidanakogene Elaparvovec infūzijas

FIX aktivitāte (no 2020. gada decembra beigu datuma) 15 dalībniekiem fidanakogēna elaparvoveka 1./2. fāzes klīniskajā pētījumā, kuri saņēma devu 5 e11 vg/kg. FIX aktivitāte tika noteikta, izmantojot centrālās laboratorijas Actin FSL bāzes vienpakāpes recēšanas testu. Vidējais FIX aktivitātes līmenis ir saglabājies vieglas hemofilijas smaguma diapazonā: 22.8%, 1. gads (n = 15); 25.4%, 2. gads (n = 14); 22.9%, 3. gads (n = 14); 24.9%, 4. gads (n = 9); un 19.8%, 5. gads (n = 7).

ABR laika gaitā pēc Fidanakogēna Elaparvovec infūzijas

ABR 14 no 15 1/2 fāzes dalībniekiem, kuri piedalījās ilgtermiņa novērošanas pētījumā. Tikai 9 un 5 dalībnieki ir sasnieguši attiecīgi 5 gadu un 6 gadu novērošanas laika punktus. Kopš pirms vektora infūzijas vidējais ABR ir bijis no 0.1 līdz 0.9 gadā novērošanas laikā, un neviens dalībnieks nav atsācis FIX profilaksi.

SAISTĪTAIS SATURS

Interaktīvie tīmekļa semināri
attēls

Please enable the javascript to submit this form

To atbalsta izglītības stipendijas no Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics un uniQure, Inc.

Būtisks SSL