Pirmais cilvēkam gēnu terapijas pētījums par AAVhu37 kapsīda vektoru tehnoloģiju smagas A hemofilijas gadījumā: drošība un FVIII aktivitātes rezultāti
Svarīgākie notikumi no ASGCT 23. ikgadējās sanāksmes

Pirmais cilvēkam gēnu terapijas pētījums par AAVhu37 kapsīda vektoru tehnoloģiju smagas A hemofilijas gadījumā: drošība un FVIII aktivitātes rezultāti

Stīvens Pipe1, Charles RM Hay2, Džons P. Šeihans3, Toshko Lišitkovs4, Elke Deteringa5, Silvija Ribeiro5, Konstantīna Vanevski5

1Mičiganas Universitāte, Ann Arbor, MI

2Mančestras karaliskās slimnīcas Hematoloģijas universitātes nodaļa, Mančestra, Apvienotā Karaliste

3Viskonsinas Universitātes Medicīnas departaments – Medisona, Medisona, WI

4Nacionālā specializētā hematoloģisko slimību aktīvās ārstēšanas slimnīca, Sofija, Bulgārija

5Bayer, Bāzele, Šveice

Galvenie datu punkti

Iekļaušanas kritēriji un pieaugoša dozēšanas shēma 1. fāzes atklātā drošuma un dozēšanas noteikšanas pētījumam par AAVhu2 kapsīda vektoru smaga hemofila A gadījumā. Divi pacienti tika iekļauti 37., 1. un 2. grupā. Rezultāti pirmajām 3 grupām bija pieejami šai prezentācijai. (PTP, iepriekš ārstēti pacienti; ED, ekspozīcijas dienas; GC, gēnu kopijas)

FVIII aktivitātes rezultāti 2 pacientiem 1. kohortā uzrādīja ilgstošu FVIII ekspresiju abiem pacientiem> 12 mēnešus. Ar šo mazāko devu 1 pacients (labajā panelī) sasniedza klīniski nozīmīgu FVIII līmeni, kā rezultātā 12 mēnešu laikā asiņošanas skaits samazinājās no 99 līdz 4.

FVIII aktivitātes rezultāti 2 pacientiem 2. kohortā ir parādījuši ilgstošu FVIII ekspresiju vairāk nekā 6 mēnešus. Lietojot šo nākamo lielāko devu, abi pacienti sasniedza klīniski nozīmīgu FVIII līmeni; 1 pacientam (labajā panelī) ir asiņošana un bez ārstēšanas 7 mēnešus.

SAISTĪTAIS SATURS