IX faktora ekspresija normas diapazonā novērš spontānu asiņošanu, kam nepieciešama ārstēšana pēc FLT180a gēnu terapijas pacientiem ar smagu hemofiliju B: B-Amaze programmas ilgtermiņa novērošanas pētījums
Spilgtākie notikumi no 63. ASH ikgadējās sanāksmes

IX faktora ekspresija normas diapazonā novērš spontānu asiņošanu, kam nepieciešama ārstēšana pēc FLT180a gēnu terapijas pacientiem ar smagu hemofiliju B: B-Amaze programmas ilgtermiņa novērošanas pētījums

Pratima Chowdary1,2, Sūzana Šapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Maiks Makris, MD5, Džiliana Evansa6, Sāra Boisa7, Keita runā8, Gerijs Dolans, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reisa10 *, Marks Filipss1,2, Anne Riddell1, Marija Rita Peralta1, Mišela Kveja2, Teds Tudenems1*, Elisona Longa11, Džūlija Kropa11un Amit Nathwani, MD, PhD1,2

1Katharine Dormandy Hemofilijas un trombozes centrs, Royal Free Hospital, Londona, Apvienotā Karaliste
2Londonas Universitātes koledža, Londona, Apvienotā Karaliste
3Oksfordas universitātes slimnīcas, Oksforda, Apvienotā Karaliste
4Oksfordas Universitāte, Oksforda, Apvienotā Karaliste
5Šefīldas Universitāte, Šefīlda, Apvienotā Karaliste
6Kenta un Kenterberijas slimnīca, Kenterberija, Apvienotā Karaliste
7Sauthemptonas universitātes slimnīca, Sauthemptona, Apvienotā Karaliste
8Ņūkāslas pie Tainas slimnīcas NHS Foundation Trust, Ņūkāsla pie Tainas, GBR
9Hemostāzes un trombozes centrs, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, Londona, Apvienotā Karaliste
10St Jude Bērnu pētniecības slimnīca, Memfisa, TN
11Freeline, Stevenage, Lielbritānija

Galvenie datu punkti

Adaptīvs dozēšanas dizains priekš B-AMAZE

B-AMAZE pētījuma pētījuma plāns ietvēra adaptīvu formātu, lai atvieglotu FLT180a AAV vektora optimālās devas noteikšanu, kas nodrošinātu stabilu FIX līmeni 50–150% no normas diapazona pacientiem ar vidēji smagu vai smagu hemofiliju B vairāk nekā 26 gadus. 4 nedēļu studiju periods. Pētījuma plāns ietvēra arī profilaktisku imūnsupresiju ar prednizolonu, lai samazinātu transaminītu. Takrolims tika pievienots profilaktiskajai shēmai XNUMX. devas grupai.

No devas atkarīga FIX reakcija uz ārstēšanu

FIX atbildes reakcija 10 dalībniekiem un 4 B-AMAZE devu grupām parādīja atkarību no devas. Vidējais (diapazons) novērošanas ilgums bija 27.2 (19.1–42.4) mēneši. Deviņi no desmit dalībniekiem nesaņēma FIX profilaksi pēc ārstēšanas ar FLT180a. Viens pacients zaudēja FIX ekspresiju pēc transaminīta. No 9 dalībniekiem ar ilgstošu sejas izteiksmi 1 piedzīvoja traumatisku asiņošanu, kurai bija nepieciešama FIX infūzija, un nebija spontānu asiņošanu, kam būtu nepieciešama FIX infūzija.

SAISTĪTAIS SATURS

Interaktīvie tīmekļa semināri
attēls

Please enable the javascript to submit this form

To atbalsta izglītības stipendijas no Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics un uniQure, Inc.

Būtisks SSL