Stīvens W. Pipe, MD
ISTH 2021 kongresa svarīgākie notikumi

Hemofilijā notiek AAV vektoru gēnu terapijas attīstība. Vai BAY 2599023 unikālās iezīmes apmierinās izcilās vajadzības?

SW caurule1, C. Siens2, J. Šīns3, T. Lisičkovs4, M. Kopens5, H. Eilers6, S. Veigmans7, F. Ferrante8

1Mičiganas Universitāte, Ann Arbor, Amerikas Savienotās Valstis

2Mančestras universitātes Hematoloģijas katedra, Mančestera, Apvienotā Karaliste

3Viskonsinas Universitāte - Madisona, Madisona, Amerikas Savienotās Valstis

4Nacionālā specializētā hematoloģisko slimību aktīvās ārstēšanas slimnīca, Sofija, Bulgārija

5Amsterdamas Universitātes Medicīnas centri, Amsterdamas Universitāte, Amsterdama, Nīderlande

6Klīniskās hemostazeoloģijas un transfūzijas medicīnas institūts, Zārlendas Universitāte, Homburga, Vācija

7Bayer, Vupertāle, Vācija

8Bayer, Bāzele, Šveice

Galvenie datu punkti

1/2 fāze Pētījuma izstrāde

Iekļaušanas kritēriji, kohortas dozēšana un pētījuma galapunkti notiekošajā 1/2 fāzes BAY2599023 devas noteikšanas pētījumā. Vīrieši ar smagu A hemofiliju, kuriem nav zināma FVIII inhibitoru anamnēze, AAVhu37 neitralizējošo antivielu titrs ≤ 5 un> 150 dienu iedarbība uz FVIII produktiem, tika iekļauti secīgi trīs devu grupās, lai saņemtu vienu intravenozu BAY2599023 infūziju, ar vismaz diviem pacientiem devas līmenis (pacienti, kas tiks iekļauti 4. grupā, saņems 4 × 1013 gēnu kopijas/kg).

FVIII faktora izpausme pēc BAY2599023 infūzijas

FVIII ekspresijas līmeņi pēc transgēna infūzijas ar pirmajām 3 devām kopumā 8 pacientiem. Pēc datu pārtraukšanas 21. gada 2021. maijā bija pieejami hromogēnie B domēna dzēstie FVIII līmeņi laika posmā no 12 nedēļām pacientam 8 līdz 100 nedēļām 2. pacientam. No 1. līdz 3. kohortai tika novērota atbildes reakcija uz devu, ar noturīgu FVIII līmeni, kas sasniegts laika periodā līdz> 23 mēnešiem. Neviens no pacientiem neziņoja par spontānu asiņošanu vai citu asiņošanu, kam nepieciešama ārstēšana, tiklīdz tika sasniegts aizsargājošs FVIII līmenis> 11 SV/dL.

SAISTĪTAIS SATURS

Interaktīvie tīmekļa semināri
attēls

Please enable the javascript to submit this form

To atbalsta izglītības stipendijas no Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics un uniQure, Inc.

Būtisks SSL