Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variants), uzlabots vektors gēnu pārnešanai pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju
Spilgtākie notikumi no EAHAD 14. ikgadējā kongresa

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variants), uzlabots vektors gēnu pārnešanai pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B: divu gadu dati no 2.b fāzes izmēģinājuma

Anete fon Drygalski, MD, PharmD1, Adams Džermass, MD, PhD2, Džankarlo Kastamans, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Volfgangs A. Mīsbahs, MD, PhD7, Maikls Rehts, MD, PhD5, Estebans Gomess, MD8, Roberts Guts, MD, PhD9un Stīvens V. Pipe, MD10

1Kalifornijas Universitāte, San Diego, La Jolla, CA, ASV

2Kalifornijas Universitāte Deivisa, Sakramento, CA, ASV

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Itālija

4Ziemeļkarolīnas universitāte, Chapel Hill, ASV

5Oregonas Veselības un zinātnes universitāte, Portlenda, ASV

6Erasmus universitātes medicīnas centrs, Roterdama, Nīderlande

7Frankfurtes Universitātes slimnīca, Vācija

8Fīniksas bērnu slimnīca, Fīniksā, ASV

9uniQure Inc, Leksingtona, MA, ASV

10Mičiganas Universitāte, Ann Arbor, MI, ASV

Galvenie datu punkti

FIX darbība pēc AAV5-Padujas hFIX Vector infūzijas

Pēc 2x10 infūzijas13 gc / kg, primārais FIX aktivitātes galapunkts ≥ 5% 6 nedēļas pēc infūzijas tika sasniegts visiem 3 dalībniekiem. Vidējā FIX aktivitāte 2 gadu laikā bija 44.2%, un FIX aktivitāte bija stabila no 1. līdz 2. gadam.

Asiņošana pēc AAV5-Padujas hFIX Vector infūzijas

Vairāk nekā 2 gadus 2 no 3 dalībniekiem nebija asiņošanas vai FIX koncentrāta lietošanas. Trešais dalībnieks kopā izmantoja 2 FIX aizstājterapijas infūzijas (1 aizdomas un 1 apstiprināta asiņošana) atsevišķos gadījumos (izņemot operāciju). Visi dalībnieki 2 gadus pēc infūzijas paliek bez profilakses.

SAISTĪTAIS SATURS