Margareth C. Ozelo, MD, doktors
ISTH 2021 kongresa svarīgākie notikumi

Valoktokogēna Roxaparvovec ar Adeno saistītā vīrusa gēnu pārneses efektivitāte un drošība smagas A hemofilijas gadījumā: 3. fāzes GENEr8-1 pētījuma rezultāti

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermašs4, AD Leavitt5, M. Lafans6, E. Simingtons7, DV Quon8, J.-D. Vanga9, K. Pērlinks11, S. Caurule11, B. Madans12, NS atslēga13, GF Pīrss14, B. O'Mahony15,16, R. Kačmareks17,18, A. Lawal19, M. Huangs19, WY Wong19, B. Kims19, GENEr8-1 izmēģinājuma grupa

1Hemocentro UNICAMP, Iekšējās medicīnas katedra, Medicīnas zinātņu skola, Kampinasas universitāte, Kampinasa, Brazīlija

2Hemofilijas visaptverošās aprūpes centrs, Šarlotes Makses Johanesburgas akadēmiskā slimnīca, Vitvatersoras universitāte un NHLS, Johanesburga, Dienvidāfrika

3Barts un Londonas Medicīnas un zobārstniecības skola, Londona, Apvienotā Karaliste

4Hemofilijas ārstēšanas centrs, Kalifornijas Deivisa universitāte, Sakramento, Amerikas Savienotās Valstis

5Kalifornijas Universitāte, Sanfrancisko, Amerikas Savienotās Valstis

6Hematoloģijas centrs, Londonas Imperiālā koledža, Londona, Apvienotā Karaliste

7Kembridžas Universitātes slimnīcu NHS Foundation Trust, Kembridža, Apvienotā Karaliste

8Ortopēdiskās hemofilijas ārstēšanas centrs, Losandželosa, Amerikas Savienotās Valstis

9Reto slimību un hemofilijas centrs, Taichung Veterānu vispārējā slimnīca, Taichung, Taivāna, Ķīnas province

10Asinsvadu medicīnas un hemostāzes nodaļa un Hemofilijas centrs, Leuvenas universitātes slimnīcas, Lēvena, Beļģija

11Pediatrijas un patoloģijas nodaļas, Mičiganas Universitāte, Ann Arbor, Amerikas Savienotās Valstis

12Guy's & St Thomas 'NHS Foundation Trust, Londona, Apvienotā Karaliste

13UNC Asins izpētes centrs, Ziemeļkarolīnas Universitāte, Chapel Hill, ASV

14Neatkarīgais konsultants, La Jolla, Amerikas Savienotās Valstis

15Īrijas hemofilijas biedrība, Dublina, Īrija

16Trīsvienības koledža, Dublina, Īrija

17Indiānas Universitātes Medicīnas skolas Pediatrijas nodaļa, IUPUI-Wells Pediatrijas pētījumu centrs, Indianapolis, Amerikas Savienotās Valstis

18Glikobioloģijas laboratorija, Hirsfeldes Imunoloģijas un eksperimentālās terapijas institūts, Vroclava, Polija

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Amerikas Savienotās Valstis

Galvenie datu punkti

FVIII aktivitāte mITT populācijā vairāk nekā 52 nedēļas

FVIII aktivitāte, izmantojot hromogēno testu pacientiem (N = 132) 3. fāzē13 vg/kg). 49. – 52. Nedēļā FVIII aktivitātes vidējās (95% TI) izmaiņas salīdzinājumā ar sākotnējo rādītāju bija 41.9 (34.1–49.7) SV/dL (P <0.001), un vidējās (Q1, Q3) izmaiņas salīdzinājumā ar sākotnējo rādītāju bija 22.9 (10.9, 61.3) ) SV/dL.

ABR un FVIII infūzijas/gadā
GENEr112-8 pētījumā ikgadējais asiņošanas līmenis (ABR, kreisais panelis) un FVIII infūziju skaits gadā (labais panelis) apgāšanās populācijai (n = 1). ABR vidējās (95% TI) izmaiņas bija par 4.1 (-5.3 līdz -2.8) ārstētu asiņošanas gadījumu samazināšanās gadā, kas ir par 83.8% mazāk nekā sākotnēji. Vidējās infūzijas izmaiņas gadā bija 134 (no -144 līdz -124), kas ir par 98.6% mazāk nekā sākotnēji. Pēc infūzijas tika definēts kā sākums pēc 4. nedēļas.
Drošība
GENEr112-8 pētījumā ikgadējais asiņošanas līmenis (ABR, kreisais panelis) un FVIII infūziju skaits gadā (labais panelis) apgāšanās populācijai (n = 1). ABR vidējās (95% TI) izmaiņas bija par 4.1 (-5.3 līdz -2.8) ārstētu asiņošanas gadījumu samazināšanās gadā, kas ir par 83.8% mazāk nekā sākotnēji. Vidējās infūzijas izmaiņas gadā bija 134 (no -144 līdz -124), kas ir par 98.6% mazāk nekā sākotnēji. Pēc infūzijas tika definēts kā sākums pēc 4. nedēļas.

SAISTĪTAIS SATURS

Interaktīvie tīmekļa semināri
attēls

Please enable the javascript to submit this form

To atbalsta izglītības stipendijas no Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics un uniQure, Inc.

Būtisks SSL