Galvenie notikumi no NHF 15. semināra par jaunām tehnoloģijām un gēnu pārnešanu hemofilijai

Galvenie notikumi no NHF 15. semināra par jaunām tehnoloģijām un gēnu pārnešanu hemofilijai

Prezentēja: David Lillicrap, MD un Glenn F. Pierce, MD, PhD
13. gada 14. – 2019. Septembris • Vašingtona, DC

attēls


ievads
Prezentēja Dr. Lillicrap

Izaicinājumi, kas saistīti ar AAV kā terapeitisko transgēnu nodrošināšanas instrumentu
Prezentē doktors Pīrss

FDA vadlīnijas hemofilijas gēnu terapijas klīniskajai attīstībai
Prezentē doktors Pīrss

IX faktora gēnu terapijas klīnisko pētījumu atjauninājums
Prezentēja Dr. Lillicrap


Gēnu rediģēšana un šūnu terapija hemofilijai
Prezentē doktors Pīrss



Skatoties uz priekšu ar optimismu
Prezentē doktors Pīrss

VIII faktora gēnu terapijas klīnisko pētījumu atjauninājums
Prezentēja Dr. Lillicrap


Nākamās paaudzes gēnu terapija hemofilijai
Prezentēja Dr. Lillicrap

Atbilde uz AAV vektoru piegādi
Prezentēja Dr. Lillicrap


Gēnu terapijas paplašināšana bērniem ar hemofiliju
Prezentēja Dr. Lillicrap