Latvian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
YiddishSvarīgākie no 64. ASH ikgadējās sanāksmes un izstādes
Atjauninājumi par trim notiekošajiem klīniskajiem pētījumiem pieaugušajiem ar smagu hemofiliju B
Stīvens W. Pipe, MD
WATCH
Ātra vektora attīrīšana pēc AAV mediētas FVIII gēnu pārneses SPK-8011 I/II fāzes izmēģinājumā cilvēkiem ar A hemofiliju
Bendžamins J. Samelsons Džonss, MD, PhD
WATCHISTH 30. kongresa svarīgākie momenti
No AAV atvasinātā VIII faktora testa neatbilstības mehānisma noskaidrošana
Anna Šternberga, PhD
WATCH
Saistība starp transgēnu radīto FVIII un asiņošanas biežumu 2 gadus pēc gēnu pārnešanas ar Valoctocogene Roxaparvovec: rezultāti no 8-1.
Džonijs Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
WATCH
Rezultāti no B-LIEVE, 1./2. fāzes devas apstiprinājuma pētījuma par FLT180a AAV gēnu terapiju pacientiem ar B hemofiliju
Gajs Youngs, MD
WATCH
Ar veselību saistītās dzīves kvalitātes uzlabojumi pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B pēc etranakogēna dezaparvoveka gēnu terapijas saņemšanas
Stīvens W. Pipe, MD
WATCHSpilgtākie notikumi no ASGCT 25. gadskārtējās sanāksmes
Stabila hemostatiskā korekcija un uzlabota ar hemofiliju saistītā dzīves kvalitāte: etranakogēna dezaparvoveka galvenā 3. fāzes HOPE-B izmēģinājuma galīgā analīze
Stīvens W. Pipe, MD
WATCH
CRISPR/Cas9 mRNS LNP piegāde, lai labotu nelielu FVIII gēna dzēšanu hemofilijas A pelēm
Chun-Yu Chen, PhD
WATCH
VIII faktora variants ar N-glikozilācijas vietas likvidēšanu pie 2118 Samazinātas anti-FVIII imūnās atbildes gēnu terapijā ārstētas hemofilijas A peles
Kerola H. Miao, MD
WATCH
Stabilin-2 promotors modulē imūnreakciju pret FVIII pēc lentivīrusu vektora ievadīšanas hemofilām pelēm
Antonia Follenzi, MD, PhD
WATCHWFH 2022 Pasaules kongresa svarīgākie momenti
Pasaules hemofilijas gēnu terapijas reģistra izmantošana ar gēnu terapiju ārstētu hemofilijas pacientu ilgtermiņa novērošanai
Barbara Konkle, MD
WATCHPieejams CME kredītam!
Tēma: Gēnu terapija hemofilijā
Akreditācijas tips: AMA PRA 1. kategorijas kredīts (-i)™
Izdošanas datums: Jūnijs 6, 2022
Derīguma termiņš: Jūnijs 5, 2023
Paredzamais laiks aktivitātes pabeigšanai: 15 minūtes
Spilgtākie notikumi no EAHAD 15. ikgadējā kongresa
Devas izvēle un pētījuma plāns B-LIEVE, FLT1A gēnu terapijas 2/180 fāzes devas apstiprināšanas klīniskais pētījums pacientiem ar hemofiliju B
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
WATCH
Valoctocogene Roxaparvovec gēnu pārneses efektivitāte un drošība smagas hemofilijas A gadījumā: GENEr8-1 divu gadu analīzes rezultāti
Stīvens W. Pipe, MD
Valoctocogene Roxaparvovec gēnu pārneses ietekme uz smagu hemofiliju A uz ar veselību saistīto dzīves kvalitāti
Džonijs Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Svarīgākie no NHF 16. semināra par jaunām tehnoloģijām un gēnu pārnesi hemofilijas gadījumā
Spilgtākie notikumi no 63. ASH ikgadējās sanāksmes
Saistība starp endogēno, transgēnu FVIII ekspresiju un asiņošanas notikumiem pēc Valoctocogene Roxaparvovec gēnu pārneses smagas hemofilijas A gadījumā: GENEr8-1 3. fāzes izmēģinājuma post-hoc analīze
Stīvens W. Pipe, MD
WATCH
Asiņošanas dati sākotnējā līmenī FIX izteiksmes līmeņi cilvēkiem ar B hemofiliju: analīze, izmantojot 'Factor Expression Study
Stīvens W. Pipe, MD
WATCH
Vairāk nekā 5 gadu novērošana pacientu grupā ar hemofiliju B, kas ārstēti ar fidanakogēnu Elaparvovec adenovīrusa gēnu terapiju
Bens J. Samelsons-Džonss, MD, PhD
IX faktora ekspresija normas diapazonā novērš spontānu asiņošanu, kam nepieciešama ārstēšana pēc FLT180a gēnu terapijas pacientiem ar smagu hemofiliju B: B-Amaze programmas ilgtermiņa novērošanas pētījums
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Vektoru integrācijas vietu uzraudzība in vivo gēnu terapijas pieejās, izmantojot šķidruma biopsijas integrācijas vietu sekvencēšanu
Daniela Česana, PhD
WATCH
Iepriekš esošās anti-AAV imunitātes pārvarēšana, lai nodrošinātu drošu un efektīvu gēnu pārnesi klīniskajos apstākļos.
Džuzepe Ronciti, PhD
Valoktokogēna Roxaparvovec ar Adeno saistītā vīrusa gēnu pārneses efektivitāte un drošība smagas A hemofilijas gadījumā: 3. fāzes GENEr8-1 pētījuma rezultāti
Margareth C. Ozelo, MD, doktors
Aknu drošības gadījuma ziņojums no 3. fāzes HOPE-B gēnu terapijas pētījuma pieaugušajiem ar B hemofiliju
Stīvens W. Pipe, MD
52. nedēļas Etranacogene Dezaparvovec efektivitāte un drošība pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju: dati no 3. fāzes HOPE-B gēnu terapijas pētījuma
Stīvens W. Pipe, MD
Agrīno rezultātu izpēte pēc Adeno saistītās vīrusu gēnu terapijas suņu hemofilijas modelī
Deivids Lilikraps, MD, FRCPC
Klīniskie rezultāti pieaugušajiem ar B hemofiliju, ar un bez esošām neitralizējošām antivielām pret AAV5: 6 mēnešu dati no 3. fāzes Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B gēnu terapijas pētījuma
Volfgangs A. Mīsbahs, medicīnas doktors
Hemofilijā notiek AAV vektoru gēnu terapijas attīstība. Vai BAY 2599023 unikālās iezīmes apmierinās izcilās vajadzības?
Stīvens W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec efektivitāte un drošība pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju: pirmie dati no 3. fāzes Hope-B gēnu terapijas izmēģinājuma
Stīvens W. Pipe, MD
Adeno saistītās vīrusu vektoru noturības raksturojums pēc ilgstošas novērošanas suņa hemofilijas modelī
Pols Batijs, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variants), uzlabots vektors gēnu pārnešanai pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B: divu gadu dati no 2.b fāzes izmēģinājuma
Anete fon Drygalski, MD, PharmD
AMT-060 gēnu terapija pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B apstiprina stabilu FIX izpausmi un ilgstošu asiņošanas un IX faktora patēriņa samazinājumu līdz 5 gadiem
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Jaunu adeno-saistītā vīrusa (AAV) gēnu terapijas (FLT180a) novērošana, lai sasniegtu normālu FIX aktivitātes līmeni smagas hemofilijas B (HB) pacientiem (B-AMAZE pētījums)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
AMT-060 gēnu terapija pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B apstiprina stabilu FIX izpausmi un ilgstošu asiņošanas un IX faktora patēriņa samazinājumu līdz 5 gadiem
Volfgangs A. Mīsbahs, medicīnas doktors
Pirmie dati no 3. fāzes HOPE-B gēnu terapijas izmēģinājuma: Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variants; AMT-061) efektivitāte un drošība pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju, kuri tiek ārstēti neatkarīgi no iepriekšējās neitralizējošās pretkapsīdu terapijas
Stīvens W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variants), uzlabots vektors gēnu pārnešanai pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B: divu gadu dati no 2.b fāzes izmēģinājuma
Stīvens W. Pipe, MD
Atjaunināts Alta pētījuma, 1/2 fāzes giroktokogēna Fitelparvovec (SB-525) gēnu terapijas turpinājums pieaugušajiem ar smagu hemofiliju
Barbara A. Konkle, MD
ISTH konferences brīfings
SPK-8011 I / II fāzes izmēģinājums: stabils un izturīgs FVIII izpausme ilgāk par 2 gadiem ar nozīmīgiem ABR uzlabojumiem sākotnējās devu grupās pēc AAV mediēta FVIII gēna pārnešanas A hemofilijai
Lindsija A. Džordžija, MD
Ilgtermiņa vektora genoma rezultāti un AAV FVIII gēna pārnešanas imunogenitāte suņu hemofilijas modelī
Pols Batijs, MBBS, PhD
Jaunu ar adeno saistīto vīrusu (AAV) gēnu terapija (FLT180a) sasniedz normālu FIX aktivitātes līmeni smagas B hemofilijas (HB) pacientiem (B-AMAZE pētījums)
Pratima Čūdari, MRCP, FRCPath
AAV vektoru ievietošanas biežums, atrašanās vieta un raksturs pēc FVIII transgēna piegādes ilgtermiņa sekošanas suņu hemofilijas modelim
Pols Batijs, MBBS, PhD
WFH konferences brīfings
Jaunākie panākumi AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) izstrādē personām ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju
Stīvens W. Pipe, MD
Pirma cilvēka četrgadīga ilgstošas terapeitiskās efektivitātes un drošības pēcpārbaude: AAV gēnu terapija ar Valoctocogene Roxaparvovec smagas A hemofilijas ārstēšanai
Džons Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT konferences brīfings
Pirmais cilvēkam gēnu terapijas pētījums par AAVhu37 kapsīda vektoru tehnoloģiju smagas A hemofilijas gadījumā: drošība un FVIII aktivitātes rezultāti
Stīvens W. Pipe, MD
Afereses izmantošana neitralizējošu AAV antivielu noņemšanai pacientiem, kuri iepriekš bijuši izslēgti no gēnu terapijas
Glens F. Pīrss, MD, PhD
Klīniskā kandidāta AAV3 vektora izstrāde B hemofilijas gēnu terapijai
Aloks Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV integrācijas analīze pēc ilgtermiņa novērošanas suņu hemofilijā atklāj AAV mediētās gēnu korekcijas ģenētiskās sekas
Glens F. Pīrss, MD, PhD
Konferences segums no Orlando
Orlando konferences pārklājums, kurā ir ekspertu intervijas par jaunākajiem sasniegumiem gēnu terapijā.
Konferences pārklājums - tiešraidē no Orlando 2019
Jaunākie atjauninājumi gēnu terapijas klīniskajos pētījumos B hemofilijā
Hemofilijas gēnu terapijas pētījumu ilgtermiņa dati par drošību un efektivitāti nodrošina optimismu
AAV mediētu FVIII gēnu pārnešanas un vektoru integrācijas notikumu ilgtermiņa izpausme hemofilijā
Jaunās pieejas hemofilijas gēnu terapijai preklīniskajā attīstībā
Pretrunējošas antivielas pret AAV un tās sekas hemofilijas gēnu terapijai
Hemofilijas gēnu terapijas nākotne
Gatavošanās hemofilijas gēnu terapijas apstiprināšanai
