Spilgtākie notikumi no EAHAD 15. ikgadējā kongresa

Devas izvēle un pētījuma plāns B-LIEVE, FLT1A gēnu terapijas 2/180 fāzes devas apstiprināšanas klīniskais pētījums pacientiem ar hemofiliju B

Devas izvēle un pētījuma plāns B-LIEVE, FLT1A gēnu terapijas 2/180 fāzes devas apstiprināšanas klīniskais pētījums pacientiem ar hemofiliju B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Galvenās 3. fāzes HOPE-B gēnu terapijas izmēģinājuma galīgā analīze: etranakogēna dezaparvoveka stabila līdzsvara stāvokļa efektivitāte un drošība pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B

Galvenās 3. fāzes HOPE-B gēnu terapijas izmēģinājuma galīgā analīze

Volfgangs Mīsbahs, MD

Valoctocogene Roxaparvovec gēnu pārneses efektivitāte un drošība smagas hemofilijas A gadījumā: GENEr8-1 divu gadu analīzes rezultāti

Valoctocogene Roxaparvovec gēnu pārneses efektivitāte un drošība smagas hemofilijas A gadījumā: GENEr8-1 divu gadu analīzes rezultāti

Stīvens W. Pipe, MD

Valoctocogene Roxaparvovec gēnu pārneses ietekme uz smagu hemofiliju A uz ar veselību saistīto dzīves kvalitāti

Valoctocogene Roxaparvovec gēnu pārneses ietekme uz smagu hemofiliju A uz ar veselību saistīto dzīves kvalitāti

Džonijs Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Svarīgākie no NHF 16. semināra par jaunām tehnoloģijām un gēnu pārnesi hemofilijas gadījumā

AAV integrācijas kopsavilkums un sekas

AAV integrācijas kopsavilkums un sekas

Frederiks D. Bušmens, PhD

Transgēnu tolerances pārtraukšana, izmantojot imūnsupresiju

Transgēnu tolerances pārtraukšana, izmantojot imūnsupresiju

Valder R. Arruda, MD, PhD

Mērķtiecība uz sinusoiālo endotēliju

Mērķtiecība uz sinusoiālo endotēliju

Antonia Follenzi, MD, PhD

Spilgtākie notikumi no 63. ASH ikgadējās sanāksmes

GENEr8-1 3. fāzes izmēģinājuma post-hoc analīze

Saistība starp endogēno, transgēnu FVIII ekspresiju un asiņošanas notikumiem pēc Valoctocogene Roxaparvovec gēnu pārneses smagas hemofilijas A gadījumā: GENEr8-1 3. fāzes izmēģinājuma post-hoc analīze

Stīvens W. Pipe, MD

Asiņošanas dati sākotnējā līmenī FIX izteiksmes līmeņi cilvēkiem ar B hemofiliju: analīze, izmantojot 'Factor Expression Study

Asiņošanas dati sākotnējā līmenī FIX izteiksmes līmeņi cilvēkiem ar B hemofiliju: analīze, izmantojot 'Factor Expression Study

Stīvens W. Pipe, MD

Vairāk nekā 5 gadu novērošana pacientu grupā ar hemofiliju B, kas ārstēti ar fidanakogēnu Elaparvovec adenovīrusa gēnu terapiju

Vairāk nekā 5 gadu novērošana pacientu grupā ar hemofiliju B, kas ārstēti ar fidanakogēnu Elaparvovec adenovīrusa gēnu terapiju

Bens J. Samelsons-Džonss, MD, PhD

IX faktora ekspresija normas diapazonā novērš spontānu asiņošanu, kam nepieciešama ārstēšana pēc FLT180a gēnu terapijas pacientiem ar smagu hemofiliju B: B-Amaze programmas ilgtermiņa novērošanas pētījums

IX faktora ekspresija normas diapazonā novērš spontānu asiņošanu, kam nepieciešama ārstēšana pēc FLT180a gēnu terapijas pacientiem ar smagu hemofiliju B: B-Amaze programmas ilgtermiņa novērošanas pētījums

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ESGCT 28. ikgadējā kongresa svarīgākie momenti

Vektoru integrācijas vietu uzraudzība in vivo gēnu terapijas pieejās, izmantojot šķidruma biopsijas integrācijas vietu sekvencēšanu

Vektoru integrācijas vietu uzraudzība in vivo gēnu terapijas pieejās, izmantojot šķidruma biopsijas integrācijas vietu sekvencēšanu

Daniela Česana, PhD

Jau esošās anti-AAV imunitātes pārvarēšana, lai panāktu drošu un efektīvu gēnu pārnesi klīniskos apstākļos.

Iepriekš esošās anti-AAV imunitātes pārvarēšana, lai nodrošinātu drošu un efektīvu gēnu pārnesi klīniskajos apstākļos.

Džuzepe Ronciti, PhD

Lentivīrusu gēnu terapija aknām hemofilijas ārstēšanai un ne tikai

Lentivīrusu gēnu terapija aknām hemofilijas ārstēšanai un ne tikai

Alesio Kantore, PhD

Pašreizējais hemofilijas gēnu terapijas klīnisko pētījumu atjauninājums

Pašreizējais hemofilijas gēnu terapijas klīnisko pētījumu atjauninājums

Volfgangs Mīsbahs, MD

ISTH 2021 kongresa svarīgākie notikumi

CME INFORMĀCIJA

PIEPRASĪT KREDĪTU

Valoktokogēna Roxaparvovec ar Adeno saistītā vīrusa gēnu pārneses efektivitāte un drošība smagas A hemofilijas gadījumā: 3. fāzes GENEr8-1 pētījuma rezultāti

Valoktokogēna Roxaparvovec ar Adeno saistītā vīrusa gēnu pārneses efektivitāte un drošība smagas A hemofilijas gadījumā: 3. fāzes GENEr8-1 pētījuma rezultāti

Margareth C. Ozelo, MD, doktors

Aknu drošības gadījuma ziņojums no 3. fāzes HOPE-B gēnu terapijas pētījuma pieaugušajiem ar B hemofiliju

Aknu drošības gadījuma ziņojums no 3. fāzes HOPE-B gēnu terapijas pētījuma pieaugušajiem ar B hemofiliju

Stīvens W. Pipe, MD

52. nedēļas Etranacogene Dezaparvovec efektivitāte un drošība pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju: dati no 3. fāzes HOPE-B gēnu terapijas pētījuma

52. nedēļas Etranacogene Dezaparvovec efektivitāte un drošība pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju: dati no 3. fāzes HOPE-B gēnu terapijas pētījuma

Stīvens W. Pipe, MD

Agrīno rezultātu izpēte pēc Adeno saistītās vīrusu gēnu terapijas suņu hemofilijas modelī

Agrīno rezultātu izpēte pēc Adeno saistītās vīrusu gēnu terapijas suņu hemofilijas modelī

Deivids Lilikraps, MD, FRCPC

Klīniskie rezultāti pieaugušajiem ar B hemofiliju, ar un bez esošām neitralizējošām antivielām pret AAV5: 6 mēnešu dati no 3. fāzes Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B gēnu terapijas pētījuma

Klīniskie rezultāti pieaugušajiem ar B hemofiliju, ar un bez esošām neitralizējošām antivielām pret AAV5: 6 mēnešu dati no 3. fāzes Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B gēnu terapijas pētījuma

Volfgangs A. Mīsbahs, medicīnas doktors

Hemofilijā notiek AAV vektoru gēnu terapijas attīstība. Vai BAY 2599023 unikālās iezīmes apmierinās izcilās vajadzības?

Hemofilijā notiek AAV vektoru gēnu terapijas attīstība. Vai BAY 2599023 unikālās iezīmes apmierinās izcilās vajadzības?

Stīvens W. Pipe, MD

Svarīgākie notikumi no EAHAD 2021 virtuālā kongresa

CME INFORMĀCIJA

PIEPRASĪT KREDĪTU

Etranacogene Dezaparvovec efektivitāte un drošība pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju: pirmie dati no 3. fāzes Hope-B gēnu terapijas izmēģinājuma

Etranacogene Dezaparvovec efektivitāte un drošība pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju: pirmie dati no 3. fāzes Hope-B gēnu terapijas izmēģinājuma

Stīvens W. Pipe, MD

Adeno saistītās vīrusu vektoru noturības raksturojums pēc ilgstošas novērošanas suņa hemofilijas modelī

Adeno saistītās vīrusu vektoru noturības raksturojums pēc ilgstošas novērošanas suņa hemofilijas modelī

Pols Batijs, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variants), uzlabots vektors gēnu pārnešanai pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B: divu gadu dati no 2.b fāzes izmēģinājuma

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variants), uzlabots vektors gēnu pārnešanai pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B: divu gadu dati no 2.b fāzes izmēģinājuma

Anete fon Drygalski, MD, PharmD

AMT-060 gēnu terapija pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B apstiprina stabilu FIX izpausmi un ilgstošu asiņošanas un IX faktora patēriņa samazinājumu līdz 5 gadiem

AMT-060 gēnu terapija pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B apstiprina stabilu FIX izpausmi un ilgstošu asiņošanas un IX faktora patēriņa samazinājumu līdz 5 gadiem

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Jaunu adeno-saistītā vīrusa (AAV) gēnu terapijas (FLT180a) novērošana, lai sasniegtu normālu FIX aktivitātes līmeni smagas hemofilijas B (HB) pacientiem (B-AMAZE pētījums)

Jaunu adeno-saistītā vīrusa (AAV) gēnu terapijas (FLT180a) novērošana, lai sasniegtu normālu FIX aktivitātes līmeni smagas hemofilijas B (HB) pacientiem (B-AMAZE pētījums)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ASH konferences brīfingi

PELNĪT CME KREDĪTU

Pirmās cilvēka gēnu terapijas pētījums AAVhu37 Capsid Vector Technology ar smagu hemofiliju A - BAY 2599023 ir plaša pacienta atbilstība un stabila un ilgstoša FVIII izpausme

Pirmās cilvēka gēnu terapijas pētījums AAVhu37 Capsid Vector Technology ar smagu hemofiliju A - BAY 2599023 ir plaša pacienta atbilstība un stabila un ilgstoša FVIII izpausme

Stīvens W. Pipe, MD

Pasaules hemofilijas gēnu terapijas reģistra federācija

Pasaules hemofilijas gēnu terapijas reģistra federācija

Barbara A. Konkle, MD

AMT-060 gēnu terapija pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B apstiprina stabilu FIX izpausmi un ilgstošu asiņošanas un IX faktora patēriņa samazinājumu līdz 5 gadiem

AMT-060 gēnu terapija pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B apstiprina stabilu FIX izpausmi un ilgstošu asiņošanas un IX faktora patēriņa samazinājumu līdz 5 gadiem

Volfgangs A. Mīsbahs, medicīnas doktors

Pirmie dati no 3. fāzes HOPE-B gēnu terapijas izmēģinājuma: Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variants; AMT-061) efektivitāte un drošība pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju, kuri tiek ārstēti neatkarīgi no iepriekšējās neitralizējošās pretkapsīdu terapijas

Pirmie dati no 3. fāzes HOPE-B gēnu terapijas izmēģinājuma: Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variants; AMT-061) efektivitāte un drošība pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju, kuri tiek ārstēti neatkarīgi no iepriekšējās neitralizējošās pretkapsīdu terapijas

Stīvens W. Pipe, MD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variants), uzlabots vektors gēnu pārnešanai pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B: divu gadu dati no 2.b fāzes izmēģinājuma

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variants), uzlabots vektors gēnu pārnešanai pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B: divu gadu dati no 2.b fāzes izmēģinājuma

Stīvens W. Pipe, MD

Atjaunināts Alta pētījuma, 1/2 fāzes giroktokogēna Fitelparvovec (SB-525) gēnu terapijas turpinājums pieaugušajiem ar smagu hemofiliju

Atjaunināts Alta pētījuma, 1/2 fāzes giroktokogēna Fitelparvovec (SB-525) gēnu terapijas turpinājums pieaugušajiem ar smagu hemofiliju

Barbara A. Konkle, MD

ISTH konferences brīfings

SPK-8011 I / II fāzes izmēģinājums: stabils un izturīgs FVIII izpausme ilgāk par 2 gadiem ar nozīmīgiem ABR uzlabojumiem sākotnējās devu grupās pēc AAV mediēta FVIII gēna pārnešanas A hemofilijai

SPK-8011 I / II fāzes izmēģinājums: stabils un izturīgs FVIII izpausme ilgāk par 2 gadiem ar nozīmīgiem ABR uzlabojumiem sākotnējās devu grupās pēc AAV mediēta FVIII gēna pārnešanas A hemofilijai

Lindsija A. Džordžija, MD

Pirma cilvēka četrgadīga ilgstošas terapeitiskās efektivitātes un drošības pēcpārbaude: AAV gēnu terapija ar Valoctocogene Roxaparvovec smagas A hemofilijas ārstēšanai

Ilgtermiņa vektora genoma rezultāti un AAV FVIII gēna pārnešanas imunogenitāte suņu hemofilijas modelī

Pols Batijs, MBBS, PhD

Jaunu ar adeno saistīto vīrusu (AAV) gēnu terapija (FLT180a) sasniedz normālu FIX aktivitātes līmeni smagas B hemofilijas (HB) pacientiem (B-AMAZE pētījums)

Jaunu ar adeno saistīto vīrusu (AAV) gēnu terapija (FLT180a) sasniedz normālu FIX aktivitātes līmeni smagas B hemofilijas (HB) pacientiem (B-AMAZE pētījums)

Pratima Čūdari, MRCP, FRCPath

AAV vektoru ievietošanas biežums, atrašanās vieta un raksturs pēc FVIII transgēna piegādes ilgtermiņa sekošanas suņu hemofilijas modelim

AAV vektoru ievietošanas biežums, atrašanās vieta un raksturs pēc FVIII transgēna piegādes ilgtermiņa sekošanas suņu hemofilijas modelim

Pols Batijs, MBBS, PhD

WFH konferences brīfings

Jaunākie panākumi AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) izstrādē personām ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju

Jaunākie panākumi AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) izstrādē personām ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju

Stīvens W. Pipe, MD

Pirma cilvēka četrgadīga ilgstošas terapeitiskās efektivitātes un drošības pēcpārbaude: AAV gēnu terapija ar Valoctocogene Roxaparvovec smagas A hemofilijas ārstēšanai

Pirma cilvēka četrgadīga ilgstošas terapeitiskās efektivitātes un drošības pēcpārbaude: AAV gēnu terapija ar Valoctocogene Roxaparvovec smagas A hemofilijas ārstēšanai

Džons Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT konferences brīfings

PELNĪT CME KREDĪTU

Pirmais cilvēkam gēnu terapijas pētījums par AAVhu37 kapsīda vektoru tehnoloģiju smagas A hemofilijas gadījumā: drošība un FVIII aktivitātes rezultāti

Pirmais cilvēkam gēnu terapijas pētījums par AAVhu37 kapsīda vektoru tehnoloģiju smagas A hemofilijas gadījumā: drošība un FVIII aktivitātes rezultāti

Stīvens W. Pipe, MD

Afereses izmantošana neitralizējošu AAV antivielu noņemšanai pacientiem, kuri iepriekš bijuši izslēgti no gēnu terapijas

Afereses izmantošana neitralizējošu AAV antivielu noņemšanai pacientiem, kuri iepriekš bijuši izslēgti no gēnu terapijas

Glens F. Pīrss, MD, PhD

Klīniskā kandidāta AAV3 vektora izstrāde B hemofilijas gēnu terapijai

Klīniskā kandidāta AAV3 vektora izstrāde B hemofilijas gēnu terapijai

Aloks Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

AAV integrācijas analīze pēc ilgtermiņa novērošanas suņu hemofilijā atklāj AAV mediētās gēnu korekcijas ģenētiskās sekas

AAV integrācijas analīze pēc ilgtermiņa novērošanas suņu hemofilijā atklāj AAV mediētās gēnu korekcijas ģenētiskās sekas

Glens F. Pīrss, MD, PhD

Konferences segums no Orlando

Orlando konferences pārklājums, kurā ir ekspertu intervijas par jaunākajiem sasniegumiem gēnu terapijā.

PELNĪT CME KREDĪTU

Konferences pārklājums - tiešraidē no Orlando 2019

Jaunākie atjauninājumi gēnu terapijas klīniskajos pētījumos B hemofilijā

Hemofilijas gēnu terapijas pētījumu ilgtermiņa dati par drošību un efektivitāti nodrošina optimismu

AAV mediētu FVIII gēnu pārnešanas un vektoru integrācijas notikumu ilgtermiņa izpausme hemofilijā

Jaunās pieejas hemofilijas gēnu terapijai preklīniskajā attīstībā

Pretrunējošas antivielas pret AAV un tās sekas hemofilijas gēnu terapijai

Hemofilijas gēnu terapijas nākotne

Gatavošanās hemofilijas gēnu terapijas apstiprināšanai

Galvenie notikumi no NHF 15. semināra par jaunām tehnoloģijām un gēnu pārnešanu hemofilijai

Prezentēja: David Lillicrap, MD un Glenn F. Pierce, MD, PhD
13. gada 14. – 2019. Septembris • Vašingtona, DC

attēls

Konferences pārklājums no ISTH 2019 Melburnā

ISTH 2019 konferences materiāli Melburnā, kas satur ekspertu intervijas par jaunākajiem sasniegumiem gēnu terapijā.

PELNĪT CME KREDĪTU

Konferences pārklājums - ISTH 2019 Melburnā

ALTA pētījums: SB-525 gēnu terapija pieaugušajiem ar A hemofiliju

Pretrunējošo AAV antivielu izplatība un ietekme uz gēnu terapiju hemofilijā

AMT-060 un AMT-061 gēnu terapijas pētījumu rezultāti pacientiem ar B hemofiliju

Sākotnējie fāzes 1/2 fāzes rezultāti: SB-525 gēnu terapija pieaugušajiem ar A hemofiliju

Pēc gada SPK-9001 gēnu pārnešanas novērošana pacientiem ar B hemofiliju

AMT-061 gēnu pārnese pieaugušajiem ar B hemofiliju: 2.b fāzes izmēģinājuma agrīnie rezultāti

Hemofilijas gēnu terapijas pašreizējais statuss

FLT180a: Nākamās paaudzes AAV vektors hemofilijai B

Stabils FIX izpausme: AMT-060 gēnu terapijas izmēģinājuma atjaunināti rezultāti pacientiem ar B hemofiliju.

Uz Lentivīrusu balstīta VIII faktora un IX faktora gēnu terapija primātiem, kas nav cilvēki

Valoctocogene Roxaparvovec AAV gēnu terapija pacientiem ar A hemofiliju: jauni rezultāti

Skatoties uz priekšu hemofilijas gēnu terapijā

Persona uz ielas - ISTH 2019 Melburnā

Skatieties kā dalībnieki no ISTH 2019 kongresa Melburnā, Austrālijā, pārrunājiet viņu reakciju uz sesiju par gēnu terapiju hemofilijā.

Produktu teātris - ISTH 2019 Melburnā

Skatieties, kā Flora Peyvandi, MD, PhD un K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH paziņo par gēnu terapijas uzsākšanu hemofilijā: ISTH izglītības iniciatīva

Sākotnējā apsekojuma plakāts

Plakāts

Plakāts prezentēts ISTH 2019. gada kongresā
Svētdiena, 7. jūlijs • 18:30 - 19:30
Abstract / Poster #: PB1724
Melbourne, Austrālija

2019. gada sākumā ISTH organizēja pasaulē atzītu ekspertu grupu no globālās hemofilijas kopienas, lai izstrādātu aptauju, lai identificētu neapmierinātās izglītības vajadzības, kas raksturīgas gēnu terapijai hemofilijas gadījumā. Aptauja tika izplatīta tiešsaistē starptautiskai auditorijai. Rezultāti parādīja, ka daudziem nepieciešama papildu izglītība par gēnu terapijas pamatiem un labāka izpratne par gēnu terapiju kā A un B hemofilijas ārstēšanas pieeju.

Skatīt plakātu

Izglītības ceļvedis

ISTH izglītības ceļvedis - vadošā izglītība nākotnei
Gatavošanās jums atbildēt uz šiem kritiskajiem jautājumiem

attēls

Atpakaļ uz augšu

Par mums

Atbalsta izglītības dotācijas no Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics un uniQure, Inc.

Būtisks SSL