ISTH konferences brīfings

SPK-8011 I / II fāzes izmēģinājums: stabils un izturīgs FVIII izpausme ilgāk par 2 gadiem ar nozīmīgiem ABR uzlabojumiem sākotnējās devu grupās pēc AAV mediēta FVIII gēna pārnešanas A hemofilijai

SPK-8011 I / II fāzes izmēģinājums: stabils un izturīgs FVIII izpausme ilgāk par 2 gadiem ar nozīmīgiem ABR uzlabojumiem sākotnējās devu grupās pēc AAV mediēta FVIII gēna pārnešanas A hemofilijai

Lindsija A. Džordžija, MD

WATCH
Pirma cilvēka četrgadīga ilgstošas ​​terapeitiskās efektivitātes un drošības pēcpārbaude: AAV gēnu terapija ar Valoctocogene Roxaparvovec smagas A hemofilijas ārstēšanai

Ilgtermiņa vektora genoma rezultāti un AAV FVIII gēna pārnešanas imunogenitāte suņu hemofilijas modelī

Pols Batijs, MBBS, PhD

WATCH
Jaunu ar adeno saistīto vīrusu (AAV) gēnu terapija (FLT180a) sasniedz normālu FIX aktivitātes līmeni smagas B hemofilijas (HB) pacientiem (B-AMAZE pētījums)

Ilgtermiņa vektora genoma rezultāti un AAV FVIII gēna pārnešanas imunogenitāte suņu hemofilijas modelī

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH
AAV vektoru ievietošanas biežums, atrašanās vieta un raksturs pēc FVIII transgēna piegādes ilgtermiņa sekošanas suņu hemofilijas modelim

Ilgtermiņa vektora genoma rezultāti un AAV FVIII gēna pārnešanas imunogenitāte suņu hemofilijas modelī

Pols Batijs, MBBS, PhD

WATCH

WFH konferences brīfings

Jaunākie panākumi AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) izstrādē personām ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju

Jaunākie panākumi AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) izstrādē personām ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju

Stīvens W. Pipe, MD

WATCH
Pirma cilvēka četrgadīga ilgstošas ​​terapeitiskās efektivitātes un drošības pēcpārbaude: AAV gēnu terapija ar Valoctocogene Roxaparvovec smagas A hemofilijas ārstēšanai

Pirma cilvēka četrgadīga ilgstošas ​​terapeitiskās efektivitātes un drošības pēcpārbaude: AAV gēnu terapija ar Valoctocogene Roxaparvovec smagas A hemofilijas ārstēšanai

Džons Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

WATCH

ASGCT konferences brīfings

Pirmais cilvēkam gēnu terapijas pētījums par AAVhu37 kapsīda vektoru tehnoloģiju smagas A hemofilijas gadījumā: drošība un FVIII aktivitātes rezultāti

Pirmais cilvēkam gēnu terapijas pētījums par AAVhu37 kapsīda vektoru tehnoloģiju smagas A hemofilijas gadījumā: drošība un FVIII aktivitātes rezultāti

Stīvens W. Pipe, MD

WATCH
Afereses izmantošana neitralizējošu AAV antivielu noņemšanai pacientiem, kuri iepriekš bijuši izslēgti no gēnu terapijas

Afereses izmantošana neitralizējošu AAV antivielu noņemšanai pacientiem, kuri iepriekš bijuši izslēgti no gēnu terapijas

Glens F. Pīrss, MD, PhD

WATCH
Klīniskā kandidāta AAV3 vektora izstrāde B hemofilijas gēnu terapijai

Klīniskā kandidāta AAV3 vektora izstrāde B hemofilijas gēnu terapijai

Aloks Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

WATCH
AAV integrācijas analīze pēc ilgtermiņa novērošanas suņu hemofilijā atklāj AAV mediētās gēnu korekcijas ģenētiskās sekas

AAV integrācijas analīze pēc ilgtermiņa novērošanas suņu hemofilijā atklāj AAV mediētās gēnu korekcijas ģenētiskās sekas

Glens F. Pīrss, MD, PhD

WATCH

Konferences segums no Orlando

Orlando konferences pārklājums, kurā ir ekspertu intervijas par jaunākajiem sasniegumiem gēnu terapijā.

PELNĪT CME KREDĪTU

Konferences pārklājums - tiešraidē no Orlando 2019

Jaunākie atjauninājumi gēnu terapijas klīniskajos pētījumos B hemofilijā
Hemofilijas gēnu terapijas pētījumu ilgtermiņa dati par drošību un efektivitāti nodrošina optimismu
AAV mediētu FVIII gēnu pārnešanas un vektoru integrācijas notikumu ilgtermiņa izpausme hemofilijā
Jaunās pieejas hemofilijas gēnu terapijai preklīniskajā attīstībā
Pretrunējošas antivielas pret AAV un tās sekas hemofilijas gēnu terapijai
Hemofilijas gēnu terapijas nākotne
Gatavošanās hemofilijas gēnu terapijas apstiprināšanai