Devas izvēle un pētījuma plāns B-LIEVE, FLT1A gēnu terapijas 2/180 fāzes devas apstiprināšanas klīniskais pētījums pacientiem ar hemofiliju B
Spilgtākie notikumi no EAHAD 15. ikgadējā kongresa

Devas izvēle un pētījuma plāns B-LIEVE, FLT1A gēnu terapijas 2/180 fāzes devas apstiprināšanas klīniskais pētījums pacientiem ar hemofiliju B

G.Young1,P.Chowdary, 2,3,S.Bārtons4, A.Longs4

1Bērnu slimnīca Losandželosā, Dienvidkalifornijas Universitātes Kekas Medicīnas skola, Losandželosa, Kalifornija, Amerikas Savienotās Valstis;2 Katharine Dormandy Hemofilijas un trombozes centrs, Royal Free Hospital;3 Londonas Universitātes koledža, Apvienotā Karaliste;4 Freeline, Stevenage, Lielbritānija

Galvenie datu punkti

B-AMAZE devas reakcija

B-LIEVE pētījums ir 1./2. fāzes pētījums ar komerciāli ražotu FLT180a, kas paredzēts, lai apstiprinātu mērķa devu 3. fāzes pētījumam. B-LIEVE sākuma deva tika noteikta, pamatojoties uz B-AMAZE pētījuma rezultātiem, kas parādīja, ka FIX līmeņi 21. dienā pēc infūzijas ļoti labi prognozēja FIX līmeni 182. dienā (26. nedēļā). Emaks devas un atbildes reakcijas modelis liecināja, ka deva ir 7.7 x 1011 vg/kg vajadzētu radīt vidējo FIX līmeni 67% no normas 21. dienā, kas atbilst vidējam FIX līmenim 115% no normas 182. dienā.

Dozēšanas plāns B-LIEVE pētījuma plānošanai

B-LIEVE adaptīvā pētījuma plāns ietver FLT180a sākuma devu 7.7 x 1011 vg/kg 3 dalībniekiem. Sākuma deva tiks koriģēta nākamajās grupās, kurās ir 3 dalībnieki, katrā atkarībā no 21. dienas FIX līmeņiem iepriekšējā grupā. Lai apstiprinātu devu 9. fāzes pētījumam, tiks reģistrēti līdz 3 dalībniekiem (52 kohortas) ar 3 nedēļu novērošanas periodu.

SAISTĪTAIS SATURS

Interaktīvie tīmekļa semināri
attēls

Please enable the javascript to submit this form

To atbalsta izglītības stipendijas no Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics un uniQure, Inc.

Būtisks SSL