Jaunākie panākumi AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) izstrādē personām ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju

Jaunākie panākumi AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) izstrādē personām ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju
Svarīgākie notikumi no WFH virtuālā samita 2020. gada

Jaunākie panākumi AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) izstrādē personām ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju

Stīvens W. Pipe,1 Volfgangs Miesbaha,2 Annette Von Drygalski,3 Adam Giermasz,4 Karina Meijere,5 Mičels Koppens,6 Pīters Kampmans,7 Roberts Klamrots,8 Rodžers Šutgens,9 Nigel S. Key,10 Sūzena Lattimora,11 Maikls Rehts,12 Estebana Gomeza,13 Džankarlo Kastamans,14 Eileen K. Sawyer,12 Roberts Guts,12 Frenks VG Lēbeks15

1Mičiganas universitāte, Ann Arbor, ASV

2Frankfurtes Universitātes slimnīca, Frankfurte, Vācija

3Kalifornijas Sandjego universitāte, Sandjego, ASV

4Kalifornijas Deivisa universitāte, Sakramento, ASV

5Groningenas Universitātes medicīnas centrs, Groningena, Nīderlande

6Akadēmiskais medicīnas centrs, Amsterdama, Nīderlande

7Rigshospitalet, Kopenhāgena, Dānija

8Vivantes Klinikum, Berlīne, Vācija

9Universitātes medicīnas centrs, Utrehta, Nīderlande

10Ziemeļkarolīnas universitāte, Chapel Hill, ASV

11Oregonas Veselības un zinātnes universitāte, Portlenda, ASV

12uniQure biopharma BV, Leksingtona, MA, ASV

13Fēniksa bērnu slimnīca, Fīniksa, ASV

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Itālija

15Erasmus universitātes medicīnas centrs, Roterdama, Nīderlande

Galvenie datu punkti

Šajā diagrammā ir apkopots gan AMT-060, gan AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) testēšanas pētījumu plāns. Abos pētījumos piedalījās vīrieši ar B un FIX līmeni ≤ 2%. Klīniskā smaguma pakāpe bija balstīta uz FIX profilaksi vai ≥ 4 asiņošanu gadā vai hemofīlisku artropātiju. Lai gan AAV5 NAbs klātbūtne bija izslēgšanas kritērijs AMT-060 pētījumos, tika konstatēts, ka 3 dalībniekiem zemu devu grupā pirms devas sākšanas bija nosakāmi titri, un tas neietekmēja drošību vai efektivitāti. Tā rezultātā AAV5 NAbs klātbūtne nebija izslēgšanas kritērijs AMT-061 izmēģinājumiem. AMT-060 tika pārbaudīts 2 devās, un AMT-061 tika pārbaudīts augstākajā no 2 devām.

Pacientiem zemu devu un lielu devu grupā parādījās no devas atkarīgs, ilgstošs FIX ekspresijas pieaugums līdz 4 gadiem ar vidējo 5% zemu devu grupā un 7.5% lielu devu grupā. Pacienti arī pierādīja pastāvīgu FIX lietošanas samazinājumu. No 9 dalībniekiem, kuri pētījuma sākumā izmantoja FIX profilaksi, 8 pēdējos gadījumos nebija FIX profilakses.

Pacientiem, kas ārstēti ar vienu AMT-061 infūziju, ir pierādīts ilgstošs FIX aktivitātes līmeņa paaugstināšanās pat 52 nedēļas. Vidējais FIX aktivitātes līmenis 3 dalībniekiem pēc 1 gada novērošanas bija funkcionāli ārstnieciskajā diapazonā 41%. Visi 3 dalībnieki ir piedzīvojuši arī samazinātu FIX lietojumu un ir pārtraukuši ikdienas profilaktisko līdzekļu lietošanu.

SAISTĪTAIS SATURS