Svarīgākie notikumi no WFH virtuālā samita 2020. gada
Pirma cilvēka četrgadīga ilgstošas terapeitiskās efektivitātes un drošības pēcpārbaude: AAV gēnu terapija ar Valoctocogene Roxaparvovec smagas A hemofilijas ārstēšanai
K. Džons Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Savita Rangarajana, MBBS, FRCP, FRCPath2; Ņina Mitčela, MB, BCir3; Vils Lesters, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath4; Emīlija Symington, BSc, MBBS, MRCP, FRCPath5; Bella Madana, MD, FRCP, FRCPath6; Maikls Lafāns, DM, FRCP, FRCPath7; Kriss B. Rasels, PhD3; Mingjin Li, maģistra grāds3; Bendžamins Kims, MD, MPhil3; Glens F. Pīrss, MD, PhD8; Spārns Jens Vongs, MD3
1Bārts un Londonas Medicīnas un zobārstniecības skola, Londona, Lielbritānija
2Sauthemptonas Universitātes slimnīca, Sauthemptona, Lielbritānija
3BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, ASV
4Birmingemas NHS Foundation Trust universitātes slimnīcas, Birmingema, Lielbritānija
5Kembridžas universitātes slimnīcu NHS Foundation Trust, Kembridža, Lielbritānija
6Gaja un Svētā Tomasa NHS fonda trests, Londona, Lielbritānija
7Hematoloģijas centrs, Londonas Imperiālā koledža, Londona, Lielbritānija.
8Konsultants La Jolla, CA, ASV
K. Džons Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Savita Rangarajana, MBBS, FRCP, FRCPath2; Ņina Mitčela, MB, BCir3; Vils Lesters, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath4; Emīlija Symington, BSc, MBBS, MRCP, FRCPath5; Bella Madana, MD, FRCP, FRCPath6; Maikls Lafāns, DM, FRCP, FRCPath7; Kriss B. Rasels, PhD3; Mingjin Li, maģistra grāds3; Bendžamins Kims, MD, MPhil3; Glens F. Pīrss, MD, PhD8; Spārns Jens Vongs, MD3
1Bārts un Londonas Medicīnas un zobārstniecības skola, Londona, Lielbritānija
2Sauthemptonas Universitātes slimnīca, Sauthemptona, Lielbritānija
3BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, ASV
4Birmingemas NHS Foundation Trust universitātes slimnīcas, Birmingema, Lielbritānija
5Kembridžas universitātes slimnīcu NHS Foundation Trust, Kembridža, Lielbritānija
6Gaja un Svētā Tomasa NHS fonda trests, Londona, Lielbritānija
7Hematoloģijas centrs, Londonas Imperiālā koledža, Londona, Lielbritānija.
8Konsultants La Jolla, CA, ASV