Konferences brīfings

Klīniskie rezultāti pieaugušajiem ar B hemofiliju, ar un bez esošām neitralizējošām antivielām pret AAV5: 6 mēnešu dati no 3. fāzes Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B gēnu terapijas pētījuma

Volfgangs A. Mīsbahs, medicīnas doktors

Hemofilijā notiek AAV vektoru gēnu terapijas attīstība. Vai BAY 2599023 unikālās iezīmes apmierinās izcilās vajadzības?

Stīvens W. Pipe, MD

Valoktokogēna Roxaparvovec ar Adeno saistītā vīrusa gēnu pārneses efektivitāte un drošība smagas A hemofilijas gadījumā: 3. fāzes GENEr8-1 pētījuma rezultāti

Margareth C. Ozelo, MD, doktors

52. nedēļas Etranacogene Dezaparvovec efektivitāte un drošība pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju: dati no 3. fāzes HOPE-B gēnu terapijas pētījuma

Stīvens W. Pipe, MD

Aknu drošības gadījuma ziņojums no 3. fāzes HOPE-B gēnu terapijas pētījuma pieaugušajiem ar B hemofiliju

Stīvens W. Pipe, MD

Jaunu adeno-saistītā vīrusa (AAV) gēnu terapijas (FLT180a) novērošana, lai sasniegtu normālu FIX aktivitātes līmeni smagas hemofilijas B (HB) pacientiem (B-AMAZE pētījums)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Agrīno rezultātu izpēte pēc Adeno saistītās vīrusu gēnu terapijas suņu hemofilijas modelī

Deivids Lilikraps, MD

Adeno-saistītās vīrusu vektoru noturības raksturojums pēc ilgstošas ​​novērošanas suņu hemofilijas modelī

Pols Batijs, MBBS, PhD