Volfgangs A. Mīsbahs, medicīnas doktors
ISTH 2021 kongresa svarīgākie notikumi

Klīniskie rezultāti pieaugušajiem ar B hemofiliju, ar un bez esošām neitralizējošām antivielām pret AAV5: 6 mēnešu dati no 3. fāzes Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B gēnu terapijas pētījuma

FW Lībeks1, W. Miesbahs2, M. Rehts3, NS atslēga4, S. Latimora3, G. Kastamans5, EK Soijers6,7, D. Kūpers6,7, V. Feriera6,7, SW caurule8, HOPE-B izmeklētāji

1Erasmus Universitātes Medicīnas centrs, Roterdama, Nīderlande

2Frankfurtes Universitātes slimnīca, Frankfurte, Vācija

3Oregonas Veselības un zinātnes universitāte, Portlenda, Amerikas Savienotās Valstis

Ziemeļkarolīnas Universitāte, Chapel Hill, Amerikas Savienotās Valstis

5Asiņošanas traucējumu un koagulācijas centrs, Careggi universitātes slimnīca, Florence, Itālija

6uniQure BV, Amsterdama, Nīderlande

7uniQure Inc, Leksingtona, Amerikas Savienotās Valstis

8Mičiganas Universitāte, Ann Arbor, Amerikas Savienotās Valstis

Galvenie datu punkti

FIX aktivitāte pacientiem ar un bez AAV5 neitralizējošām antivielām

HOPE-B pētījumā 23 no 54 sākotnējiem dalībniekiem sākotnēji bija nosakāmi neitralizējošo AAV5 antivielu (Nabs) titri, un bija iespējams novērtēt rezultātu korelāciju starp NAb un FIX aktivitāti. Vertikālā ass ir novērotā 6 mēnešu FIX aktivitāte tiem, kuri saņēma pilnu vektora devu. Pacienti ar nenosakāmiem NAb tika uzzīmēti 7 uz horizontālās ass (testa slieksnis). Horizontālā ass parāda pārējo dalībnieku titrus diapazonā no 7 līdz 700. Bija viens neatbilstīgs dalībnieks, kura titrs bija> 3200, kas nav iekļauts. Kā parādīts grafikā, FIX aktivitātes bija līdzīgas AAV5 dalībniekiem ar un bez esošiem NAb līdz 678 titram.

Nevēlami notikumi no HOPE-B izmēģinājuma
Šī tabula no HOPE-B pētījuma parāda nevēlamās blakusparādības pēc transgēna infūzijas pacientiem ar (n = 23) un bez (n = 31) sākotnēji nosakāmām AAV5 neitralizējošām antivielām (NAbs). Tāpat kā FIX līmeņos, pacientiem ar AAV5 NAb un bez tā nebija acīmredzamas atšķirības.

SAISTĪTAIS SATURS

Interaktīvie tīmekļa semināri
attēls

Please enable the javascript to submit this form

To atbalsta izglītības stipendijas no Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics un uniQure, Inc.

Būtisks SSL