Spilgtākie notikumi no 63. ASH ikgadējās sanāksmes
Asiņošanas dati sākotnējā līmenī FIX izteiksmes līmeņi cilvēkiem ar B hemofiliju: analīze, izmantojot 'Factor Expression Study
Toms Bērks, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Braiens O'Mahonijs, FACSLM7,8 *, Stīvens V. Pipe, MD9un Džeimijs O'Hara, MSc1,2 *
1Veselības un sociālās aprūpes fakultāte, Česteras Universitāte, Čestera, Apvienotā Karaliste
2HCD Economics, Daresbury, Apvienotā Karaliste
3uniQure, Leksingtona, MA
4uniQure, Leksingtona, MA
5Vašingtonas universitāte, Vašingtonas asiņošanas traucējumu centrs, Sietla, WA
6Eiropas hemofilijas konsorcijs, Brisele, Beļģija
7Dublinas Trīsvienības koledža, Dublina, Īrija
8Īrijas hemofilijas biedrība, Dublina, Īrija
9Mičiganas Universitātes Pediatrijas un patoloģijas katedras, Ann Arbor, MI
SAISTĪTAIS SATURS
Interaktīvie tīmekļa semināri
Ilgtermiņa rezultāti: izturība un drošība
Prezentēja profesore Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Šķēršļi un iespējas
Prezentēja Frank WG Leebeek, MD, doktors ...
Pacientu atbalsts, pacientu konsultēšana un uzraudzība
Iepazīstināja ar Lindsiju A. Džordžu, medicīnas ...
Gēnu terapija FVIII
Prezentē K. Džons Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Jaunākie dati par klīnisko pētījumu efektivitāti
Prezentēja Guy Young, MD ...
Adeno-Associated Virral (AAV) vektoru gēnu terapija: pielietojums hemofilijai
Prezentēja Barbara A. Konkle, medicīnas ...
Gēnu terapija hemofilijas ārstēšanai: ievads ar adeno saistītu vīrusu vektoru gēnu pārnešanā
Prezentēja Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Gēnu terapija hemofilijas ārstēšanai: kopīgas problēmas gēnu terapijā
Prezentēja Thierry VandenDriessche, PhD ...
Gēnu terapija hemofilijas ārstēšanai: citas stratēģijas un mērķi
Prezentēja Glens F. Pīrss, MD, doktors ...
Hemofilijas ārstēšanas vēsture: Neaizvietojoša terapija ar gēnu terapiju
Prezentēja Stīvens V. Pīpe, medicīnas doktors ...
Iepazīšanās ar gēnu terapiju: terminoloģija un jēdzieni
Prezentēja David Lillicrap, MD ...
Podcasts