Asiņošanas dati sākotnējā līmenī FIX izteiksmes līmeņi cilvēkiem ar B hemofiliju: analīze, izmantojot 'Factor Expression Study
Spilgtākie notikumi no 63. ASH ikgadējās sanāksmes

Asiņošanas dati sākotnējā līmenī FIX izteiksmes līmeņi cilvēkiem ar B hemofiliju: analīze, izmantojot 'Factor Expression Study

Toms Bērks, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Braiens O'Mahonijs, FACSLM7,8 *, Stīvens V. Pipe, MD9un Džeimijs O'Hara, MSc1,2 *

1Veselības un sociālās aprūpes fakultāte, Česteras Universitāte, Čestera, Apvienotā Karaliste
2HCD Economics, Daresbury, Apvienotā Karaliste
3uniQure, Leksingtona, MA
4uniQure, Leksingtona, MA
5Vašingtonas universitāte, Vašingtonas asiņošanas traucējumu centrs, Sietla, WA
6Eiropas hemofilijas konsorcijs, Brisele, Beļģija
7Dublinas Trīsvienības koledža, Dublina, Īrija
8Īrijas hemofilijas biedrība, Dublina, Īrija
9Mičiganas Universitātes Pediatrijas un patoloģijas katedras, Ann Arbor, MI

Galvenie datu punkti

Paredzamās asiņošanas faktoru izteiksmes līmeņa vispārinātā lineārā modelī

Dati no diviem slimības sloga pētījumiem (CHESS EU I-II un CHESS US/US+) tika izmantoti vispārinātā lineārajā modelī (GLM) ar log saiti, lai novērtētu saistību starp ABR un FIX ekspresijas līmeņiem (FEL) pacientiem ar hemofiliju. B. Visiem analīzē iekļautajiem pacientiem (N = 407) vidējais FEL (SD) bija 9.95 SV/dL (10.5) un vidējais ABR (SD) bija 2.4 asiņošanas gadā (3.6). Paredzamās asiņošanas kā modeļa radītā FEL funkcija ir parādītas iepriekš. Pēc pielāgošanas vecumam, ĶMI un ar asinīm pārnēsātajiem vīrusiem vidējais ABR modelī samazinājās par 0.8 vienībām par katru FEL pieaugumu par 1% (P <0.001).

SAISTĪTAIS SATURS

Interaktīvie tīmekļa semināri
attēls

Please enable the javascript to submit this form

To atbalsta izglītības stipendijas no Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics un uniQure, Inc.

Būtisks SSL