Latvian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ISTH 30. kongresa svarīgākie momenti
Ar veselību saistītās dzīves kvalitātes uzlabojumi pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B pēc etranakogēna dezaparvoveka gēnu terapijas saņemšanas
Prezentēja: Stīvens V. Paips, MD, Mičiganas Universitāte, Annārbora, Mičigana, Amerikas Savienotās Valstis
R. Itzlers1, J. Millers2, R. Robsons2, P. Monahana3, S. Caurule4
1CSL Bērings, Prūsijas karalis, PA, ASV, Prūsijas karalis, Pensilvānija, Amerikas Savienotās Valstis
2Everesta klīniskā izpēte, Litlfalsa, Ņūdžersija, ASV, Litlfalsa, Ņūdžersija, Amerikas Savienotās Valstis
3CSL Bērings, Prūsijas karalis, PA, ASV, Prūsijas karalis, Pensilvānija, Amerikas Savienotās Valstis
4Mičiganas Universitāte, Annārbora, Mičigana, Amerikas Savienotās Valstis
Galvenie datu punkti
Pacientu ziņotie iznākuma galapunkti, gan sekundāri, gan izpētes rezultāti, kas novērtēti kā daļa no HOPE-B klīniskā pētījuma. Divi instrumenti tika iepriekš noteikti kā pētījuma sekundārie galapunkti, un abas ir vispārīgas anketas, kas nav specifiskas hemofilijas slimībai: Starptautiskā fizisko aktivitāšu aptauja (iPAQ) un EQ-5D-5L vizuālā analogā skala (VAS). Turklāt izmēģinājumā tika iekļauti vairāki PRO instrumenti, kas bija iepriekš noteikti kā izpētes galapunkti.
Hem-A-QoL kopējā rezultāta uzlabojumi, kas novēroti pēc 1. gada, saglabājās pēc 2 gadu novērošanas. Vidējais kopējais punktu skaits uzlabojās par 6.2 punktiem salīdzinājumā ar vadošo pozīciju, kas ir 23.7% uzlabojums. Specifiskie ar hemofiliju saistītie domēna rādītāji, kas bija nozīmīgi 1 gada novērojumā, tika konsekventi uzlaboti 2 gadus pēc gēnu terapijas.
SAISTĪTAIS SATURS
