AMT-060 gēnu terapija pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B apstiprina stabilu FIX izpausmi un ilgstošu asiņošanas un IX faktora patēriņa samazinājumu līdz 5 gadiem
Spilgtākie notikumi no EAHAD 14. ikgadējā kongresa

AMT-060 gēnu terapija pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B apstiprina stabilu FIX izpausmi un ilgstošu asiņošanas un IX faktora patēriņa samazinājumu līdz 5 gadiem

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karīna Meijere, MD, PhD2, Mičels Kopens, MD, PhD3, Pīters Kampmans, MD4, Roberts Klamrots, MD5, Rodžers Šutgenss, MD, PhD, maģ6, Džankarlo Kastamans, MD7, Erhards Zeifrids, MD, PhD8, Joahims Švābe, MD9, Halvards Bēnigs, MD1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11un Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1Erasmus Universitātes Medicīnas centrs, Roterdama, Nīderlande

2Groningenas Universitātes Medicīnas centrs, Groningena, Nīderlande

3Amsterdamas Universitātes Medicīnas centrs, Amsterdama, Nīderlande

4Rigshospitalet, Kopenhāgena, Dānija

5Vivantes Klinikum, Berlīne, Vācija

6Van Kreveldklinieks, Utrehtas Universitātes Medicīnas centrs, Utrehtas Universitāte, Utrehta, Nīderlande

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Itālija

8Frankfurtes institūts, Vācijas Sarkanā Krusta asins dienests Bādene Virtemberga-Hesene, Frankfurte, Vācija

9Frankfurtes institūts, Vācijas Sarkanā Krusta asins dienests Bādene Virtemberga-Hesene, Frankfurte, Vācija

10Vašingtonas Universitāte, Sietla, WA

11uniQure Inc., Leksingtona, MA

12Frankfurtes Universitātes slimnīca, Frankfurte, Vācija

Galvenie datu punkti

FIX darbība ilgst vairāk nekā 4.5–5 gadus 2 devu grupās
AMT-060 tika ievadīts devās 5x1012 gc / kg (1. kohorta, N = 5) un 2x1013 gc / kg (2. kohorta, n = 5). Piecu gadu (5. kohorta) un 1 gadu (4.5. kohorta) novērošanas laikā vidējā endogēnā FIX aktivitāte 2. kohortā bija 5.2% (95% TI 2.0–8.4) un kohortā - 1% (7.4% TI 95–4.2). 10.6. FIX aktivitāte abās kohortās novērošanas periodā bija atkarīga no devas un bija stabila. Iekavās norādītās vērtības norāda vidējo FIX darbību laika gaitā. Tiek iekļautas tikai vērtības vismaz 2 dienas pēc pēdējās FIX koncentrāta ievadīšanas.
Ilgstoša asiņošanas samazināšana un paredzamā FIX izmantošana

* Profilakse tika samazināta un pārtraukta līdz 12 nedēļām, ja FIX aktivitāte saglabājās ≥ 2%; * 2. kohorta dati par 5. gadu ir 6 mēneši. FIX, IX faktors

Abās devu grupās vidējā ABR un FIX aizstājterapija strauji samazinājās pirmajā gadā pēc infūzijas un turpmākajos gados saglabājās zema. 1. kohortā FIX lietošana 84 gadu laikā tika samazināta par 55% un ABR par 5%, salīdzinot ar pirmsapstrādes līmeni. 2. kohortā FIX lietošana un ABR samazinājās par ~ 100% 4.5 gadus pēc infūzijas.

SAISTĪTAIS SATURS