Gēnu terapijas ceļvedis

Hemofilijas gēnu terapija ietver modificēta vīrusa izmantošanu, lai piegādātu disfunkcionāla gēna darba kopiju. Hemofilijas slimniekiem trūkst faktoru, kas ļautu normāli sarecēt. Kopija, ko viņi saņem no gēnu terapijas, kodē šos būtiskos recēšanas faktorus, ļaujot asinsrecei noritēt normāli.

Kā gēnu terapija var palīdzēt hemofilijai

Gēnu terapijas pētījumi piedāvā cerību uz vienreizēju izārstēšanos tiem, kam ir hemofilija. Klīniskie pētījumi piedāvā daudzsološus rezultātus, jo daudzi dalībnieki ir spējuši uzturēt augstu kritisko recēšanas faktoru līmeni.

Gēnu terapijas ceļvedis

Pacienti bieži uztraucas par ārstēšanas drošību un efektivitāti (efektivitāti). Tomēr pētījumi liecina, ka gandrīz 90 procenti pētījuma dalībnieku redz normālu vai gandrīz normālu antikoagulanta faktora aktivitātes līmeni.

Gēnu pārnešana notiek, izmantojot vīrusu, kas nav patogēns un kuram nav replikācijas, tāpēc bažas par drošību ir minimālas. Tomēr vienmēr pastāv eksperimentālas gēnu terapijas infūzijas reakciju risks, kā arī imūnsupresijas terapijas blakusparādības, ja tas ir nepieciešams, lai samazinātu aknu enzīmu līmeņa paaugstināšanos.

Ir arī svarīgi zināt, ka gēnu terapija ir efektīva tikai pacienta ārstēšanā. Tas neizlabo mutācijas gēnu, kas izraisa hemofiliju, vai neļauj vecākiem nodot šo gēnu savam bērnam.

Jūsu darbs IR Klientu apkalpošana Starptautiskā trombozes un hemostāzes biedrība (ISTH) sastāv no pasaulē pazīstamiem pasaules hemofilijas kopienas ekspertiem. Turklāt ISTH attīstās izglītības resursi kas nodrošina pacientus un ģimenes ar priekšējās rindas sēdekli, izstrādājot šo apbrīnojamo jauno ārstēšanas protokolu.

ISTH palīdz pacientiem izprast gēnu terapiju un kā tas kādu dienu var izārstēt stāvokli, kas šobrīd prasa ārstēšanu visu mūžu.

attēls