Četri daudzsološi sasniegumi gēnu terapijas pētījumos

Četri daudzsološi sasniegumi gēnu terapijas pētījumos

Gēnu terapija kā teorija tika ieviesta 1972. gadā, un pirmais mēģinājums nodot cilvēka gēnu notika 1980. gados. Ārstēšana bija neveiksmīga, un kopš tā laika hemofilijas izpēte un izglītība.

Šodien aktuālie jautājumi ir: "Kāds ir gēnu terapijas mērķis?" un “Kāda ir nākotne gēnu terapijas pētījumi par hemofiliju? ” Atbilde ir bojāta gēna aizstāšana ar pilnībā funkcionējošu gēnu. Šajā rakstā mēs tuvāk aplūkosim četrus daudzsološus gēnu terapijas pētījumu sasniegumus, lai sasniegtu šo mērķi:

1. Gēnu terapija AMT-060 novērš asiņošanu līdz pieciem gadiem

AMT-060 ir pirmās paaudzes gēnu terapijas ārstēšana uniQures, un tā turpina mazināt asiņošanas epizodes dalībniekiem ar hemofiliju B. Arī astoņi no deviņiem vīriešiem pētījumā spēja pārtraukt savu pašreizējo profilaktisko ārstēšanu.

AMT-060 izmanto modificētu ar adeno saistītā vīrusa 5. varianta versiju, lai piegādātu funkcionējošu FIX gēna kopiju. Piegāde notiek ar vienu injekciju asinīs. Dati rāda, ka šī ārstēšana novērš asiņošanu līdz pieciem gadiem. Šie atklājumi tika piedāvāti Amerikas Hematoloģijas biedrības 62. gadskārtējā sanāksmē un izstādē, kas faktiski notika decembrī.

2. AMT-061 veiksmīgi palielināja IX faktora aktivitāti un kontrolēja hemofilijas B asiņošanu

AMT-061 no uniQure ir pētnieciska gēnu terapija B hemofilijas ārstēšanai. Amerikas Hematoloģijas biedrības 62. gadskārtējā sanāksmē un izstādē uzņēmums iepazīstināja ar atklājumiem, kas parāda, ka terapija veiksmīgi palielina IX faktora (FIX) aktivitāti un kontrolē asiņošanu. hemofilijas slimniekiem.

AMT-061 izmanto AAV5 vīrusu vektoru, lai piegādātu FIX gēna versiju ar augstu FIX aktivitāti. Hemofiliju B izraisa trūkstošs vai defektīvs FIX recēšanas proteīns, un piegāde ļauj B hemofilijas pacientiem radīt funkcionālu FIX.

Pētījumā piedalījās 54 vīrieši ar vidējo vecumu 41.5. Katram no tiem tika ievadīta viena AMT-061 terapijas deva intravenozas infūzijas veidā. Terapija bija labi panesama; tomēr 37 dalībnieki ziņoja par vieglām blakusparādībām, tostarp paaugstinātu aknu enzīmu daudzumu, galvassāpēm un gripai līdzīgiem simptomiem.

Viņi tomēr redzēja asiņošanas samazināšanos. Pētījuma laikā 39 pacienti neredzēja asiņošanu.

3. Viena gēnu terapijas BAY 2599023 deva droši veicināja VIII faktora (FVIII) ilgstošu ražošanu.

BAY 2599023, oficiāli saukts par DTX201, ir eksperimentāla gēnu terapija hemofilijai A, kuru Bayer ir izstrādājusi ar Ultragenyx Pharmaceuticals. Klīniskajā pētījumā divi no sešiem dalībniekiem joprojām parāda FVIII aktivitāti gadu pēc vienas devas lietošanas.

BAY 2599023 izmanto modificētu ar adeno saistītā vīrusa (AAVhu37) versiju, lai pacientam piegādātu īsāku, bet funkcionālu FVIII kopiju. Indivīdi ar A hemofiliju nespēj ražot vai viņiem ir ierobežots daudzums FVIII. Diviem pacientiem tika dota mazākā BAY 2599023 deva, un tā bija labi panesama. Testēšana atklāja, ka tas efektīvi paaugstināja FVIII līmeni un novērsa asiņošanu.

Diviem pacientiem tika dota zema un vidēja terapijas deva, un viņi redzēja FVIII līmeņa paaugstināšanos. Viņi arī varēja pārtraukt profilaktisko ārstēšanu, lai gan vienam no diviem vīriešiem bija nedaudz paaugstināts aknu enzīmu līmenis.

Abi pēdējie dalībnieki saņēma BAY 2599023 lielu un vidēju devu. Abiem vīriešiem bija viegls vai mērens aknu enzīmu līmeņa paaugstināšanās. Vienam vīrietim izmēģinājuma laikā bija traumatiska asiņošana, kas tika atrisināta bez asinsreces faktoru infūzijas.

4. BioMarin gēnu terapija novērš asiņošanu pēc četriem gadiem

Valoctocogene roxaparvovec no BioMarin Pharmaceuticals ir pētījumu gēnu terapija, kas efektīvi novērš asiņošanas epizodes pēc četriem gadiem. Šī gēnu terapija, ko oficiāli sauc par BMN 270, izmanto modificētu ar adeno saistītā vīrusa versiju, lai piegādātu FVIII gēna funkcionālu kopiju. Rezultāti rāda, ka visi pētījuma dalībnieki var palikt bez VIII faktora profilakses ārstēšanas, un viņu ABR joprojām ir zems.

Kā jūs raksturotu gēnu terapijas pētījumu pašreizējo stāvokli? Lai saglabātu informāciju par hemofilijas gēnu terapiju, abonēt jaunumus un atjauninājumus no pētnieku aprindu ekspertiem.