Kāds ir hemofilijas pacientu gēnu terapijas mērķis?

Kāds ir hemofilijas pacientu gēnu terapijas mērķis?

Gēnu terapija daudz apsola cilvēkiem ar visdažādākajiem apstākļiem, tostarp vēža veidiem, AIDS, diabētu, sirds slimībām un hemofiliju. Šī novatoriskā pieeja ārstēšanai maina gēnus ķermeņa šūnās, lai apturētu slimību. Gēnu terapija mēģina aizstāt vai salabot mutācijas gēnus un padarīt slimās šūnas redzamākas imūnsistēmai. Hemofilija A un B tiek mantota kā daļa no X saistītā recesīvā modeļa. Hemofilijas ģenētikā ir iesaistīti gēni, kas atrodami X hromosomā, un ir nepieciešams tikai viens kļūdains gēns, lai novestu pie šī asiņošanas traucējuma. Šūnu un gēnu terapija joprojām tiek pētīta, taču rezultāti ir daudzsološi. Klīniskie pētījumi ir parādījuši panākumus, un Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi vienu šūnu terapijas veidu. Mūsu galvenajos apsvērumos: Hemophilia gēnu terapijas sasniegumi, kuru vada Glens F. Pīrss, mēs apspriežam slimības pārskatu, gēnu terapijas pašreizējo stāvokli un daudz ko citu.

Kas ir gemoterapija hemofilijai?

Hemofilijiem ir bojāts gēns, un šī gēna dēļ viņiem trūkst pareizo olbaltumvielu, kas nepieciešamas asins sarecēšanai. Trūkstošās olbaltumvielas nosaka hemofilijas veidu. Tiem, kuriem ir hemofilija A, trūkst VIII faktora, un tiem, kuriem ir hemofīlija B, IX faktora.

Gadu desmitiem šo divu hemofilijas formu ārstēšana bija saistīta ar nepieciešamā proteīna, VIII vai IV faktora darba kopijas ņemšanu un pacienta infūziju. Šī aizstājterapija ir hemofilijas ārstēšanas pamats, taču tai nepieciešama ilgstoša ārstēšana. Gēnu aizstājterapija nodrošina ne tikai trūkstošo olbaltumvielu asins recēšanai. Mērķis ir aizstāt bojāto gēnu. Tas ir ambiciozs mērķis, taču tas jau pašā sākumā labotu problēmu. Novēršot ģenētisko trūkumu, kas saistīts ar hemofiliju, ārstēšana ļauj ķermenim izgatavot olbaltumvielu, tāpēc nav nepieciešama turpmāka ārstēšana.

Kā darbojas gemoterapija hemofilijai

Hemofilijas gēnu terapija parasti izmanto modificētu vīrusu, tāpēc tas neizraisa slimības. Modificētais vīruss darbojas arī kā vektors, lai ievadītu recēšanas faktoram nepieciešamā gēna kopiju. Vīrusi darbojas labi kā pārnēsātāji, jo tie var iekļūt šūnās un piegādāt ģenētisko materiālu. Vīrusa modifikācija nozīmē, ka tas nodrošina tikai terapeitisko ģenētisko materiālu. Pārnēsātāji nonāk pacienta aknu šūnās, un aknas rada dažādus asinīm nepieciešamos elementus, ieskaitot VIII un IX asinsreces faktorus. Kad vīruss nogulda funkcionējošu gēnu aknu šūnās, gēnu terapija liek gēniem ražot aktīvos asins recēšanas faktorus.

Kāds ir gēnu terapijas mērķis hemofilijas slimniekiem?

Gēnu terapija var radīt ilgtermiņa risinājumu tiem, kam ir smagas asiņošanas epizožu risks, un nomainīt bojāto gēnu ar derīgu.

Viena un pabeigta ārstēšanas pieeja var nozīmēt, ka hemofilijas pacienti, kuriem tagad jāiztur biežas intravenozas infūzijas, lai iegūtu nepieciešamos asinsreces faktorus, varētu ārstēt vienu vienu devu. Tas padara gēnu terapiju hemofilijiem par revolucionāru un dzīvi mainošu iespēju. Tas var dot cilvēkiem ar šo slimību jaunu brīvību un iespēju palielināt savu aktivitāti.

Jautājums, kas paliek par šo ārstēšanas pieeju, ir ilgmūžība. Abi klīniskie pētījumi ar dzīvniekiem un cilvēkiem ir pierādījuši, ka ārstēšana ilgst gadus. Tomēr tas ir jauns jēdziens, tāpēc būs vajadzīgs laiks, lai redzētu, vai ilgst vienas devas ārstēšana.

Lai uzzinātu vairāk par hemofilijas gēnu terapiju un saņemtu jaunākās ziņas līdz abonējot atjauninājumus šodien.