Latvian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Svarīgākie no NHF 16. semināra par jaunām tehnoloģijām un gēnu pārnesi hemofilijas gadījumā
AAV integrācijas kopsavilkums un sekas
Frederiks D. Bušmens, PhD
Profesors un priekšsēdētājs
Mikrobioloģijas katedra
Koronavīrusu un citu jauno patogēnu pētījumu centra līdzdirektors
Programmas PennCHOP mikrobioma līdzdirektors
Pensilvānijas Universitātes Medicīnas skola Perelmana
Galvenie datu punkti
Klonu izplešanās novērota 5 no 9 hemofilijas A suņiem, kuriem ievadīts AAV vektors, kas satur VIII faktora (FVIII) transgēnu. Klonālo izplešanos norāda tuvākais identificētais gēns. Daži no šiem paplašinājumiem tika atrasti blakus gēniem, kas saistīti ar audzēja ģenēzi (piemēram, zaļā josla Linusā atradās netālu no gēniem, kas izdzēsti no 2. leikēmijas, DLEU2, un DLEU2 līdzīgi DLEU2L).
secinājumi
- Stabils un noturīgs FVIII, kas izteikts līdz 10 gadiem hemofilijas A suņu modelī. FVIII aktivitātes palielināšanās tika novērota 2 no 9 suņiem.
- Klonu izplešanās novērota ar integrētu AAV DNS ar vēzi saistītu gēnu tuvumā. Potenciālās ievietošanas aktivācijas mehānismi nav zināmi.
- Nevienam suņiem nebija pierādījumu par audzēju veidošanos vai aknu mezgliņiem, neskatoties uz paplašinātajiem kloniem
- Nav skaidrs, kāpēc diviem suņiem bija paaugstināts FVIII līmenis, bet vienkāršākais modelis varētu būt klona paplašināšana ar neskartu FVIII gēnu, lai gan tas netika identificēts pētījumā.
- Lielākā daļa AAV kodēto transgēnu tiek inaktivēti mutācijas rezultātā, kas piedāvā optimizācijas iespēju
SAISTĪTAIS SATURS
Interaktīvie tīmekļa semināri
Ilgtermiņa rezultāti: izturība un drošība
Prezentēja profesore Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Šķēršļi un iespējas
Prezentēja Frank WG Leebeek, MD, doktors ...
Pacientu atbalsts, pacientu konsultēšana un uzraudzība
Iepazīstināja ar Lindsiju A. Džordžu, medicīnas ...
Gēnu terapija FVIII
Prezentē K. Džons Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Jaunākie dati par klīnisko pētījumu efektivitāti
Prezentēja Guy Young, MD ...
Adeno-Associated Virral (AAV) vektoru gēnu terapija: pielietojums hemofilijai
Prezentēja Barbara A. Konkle, medicīnas ...
Gēnu terapija hemofilijas ārstēšanai: ievads ar adeno saistītu vīrusu vektoru gēnu pārnešanā
Prezentēja Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Gēnu terapija hemofilijas ārstēšanai: kopīgas problēmas gēnu terapijā
Prezentēja Thierry VandenDriessche, PhD ...
Gēnu terapija hemofilijas ārstēšanai: citas stratēģijas un mērķi
Prezentēja Glens F. Pīrss, MD, doktors ...
Hemofilijas ārstēšanas vēsture: Neaizvietojoša terapija ar gēnu terapiju
Prezentēja Stīvens V. Pīpe, medicīnas doktors ...
Iepazīšanās ar gēnu terapiju: terminoloģija un jēdzieni
Prezentēja David Lillicrap, MD ...
Podcasts
