Stīvens W. Pipe, MD
ISTH 2021 kongresa svarīgākie notikumi

52. nedēļas Etranacogene Dezaparvovec efektivitāte un drošība pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju: dati no 3. fāzes HOPE-B gēnu terapijas pētījuma

SW caurule1, FW Lībeks2, M. Rehts3, NS atslēga4, S. Latimora3, G. Kastamans5, EK Soijers6,7, S. Vervejs6,7, V. Kolleta6,7, D. Kūpers6,7, R. Dolmetšs6,7, W. Miesbahs8, HOPE-B izmeklētāji

1Mičiganas Universitāte, Ann Arbor, Amerikas Savienotās Valstis

2Erasmus Universitātes Medicīnas centrs, Roterdama, Nīderlande

3Oregonas Veselības un zinātnes universitāte, Portlenda, Amerikas Savienotās Valstis

4Ziemeļkarolīnas Universitāte, Chapel Hill, Amerikas Savienotās Valstis

5Asiņošanas traucējumu un koagulācijas centrs, Careggi universitātes slimnīca, Florence, Itālija

6uniQure Inc, Leksingtona, Amerikas Savienotās Valstis

7uniQure BV, Amsterdama, Nīderlande

8Frankfurtes Universitātes slimnīca, Frankfurte, Vācija

Galvenie datu punkti

FIX darbība 52 nedēļas pēc infūzijas

Vidējā un vidējā FIX aktivitāte visiem HOPE-B pētījuma dalībniekiem 52 nedēļas pēc 2 × 10 devas ievadīšanas13 gc/kg (N = 54). Pēc ārstēšanas FIX aktivitāte strauji palielinājās līdz vidēji 39.0 SV/dL 26. nedēļā un 41.5 SV/dL 52. nedēļā.

Ar ārstēšanu saistīti nevēlami notikumi

Visbiežāk novērotās ar ārstēšanu saistītās nevēlamās blakusparādības (iespējams, saistītas vai saistītas), kuru biežums drošības grupā pēc ārstēšanas ir ≥ 5%. 408 dalībnieku vidū bija 53 blakusparādības, no kurām 91 (starp 39 dalībniekiem) tika uzskatītas par ar ārstēšanu saistītām blakusparādībām (TRAE).

SAISTĪTAIS SATURS

Interaktīvie tīmekļa semināri
attēls

Please enable the javascript to submit this form

To atbalsta izglītības stipendijas no Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics un uniQure, Inc.

Būtisks SSL