Konferences pārklājums

Svarīgākie notikumi no EAHAD 2021 virtuālā kongresa

Etranacogene Dezaparvovec efektivitāte un drošība pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju: pirmie dati no 3. fāzes Hope-B gēnu terapijas izmēģinājuma

Etranacogene Dezaparvovec efektivitāte un drošība pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju: pirmie dati no 3. fāzes Hope-B gēnu terapijas izmēģinājuma

Stīvens W. Pipe, MD

WATCH
Adeno saistītās vīrusu vektoru noturības raksturojums pēc ilgstošas ​​novērošanas suņa hemofilijas modelī

Adeno saistītās vīrusu vektoru noturības raksturojums pēc ilgstošas ​​novērošanas suņa hemofilijas modelī

Pols Batijs, MBBS, PhD

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variants), uzlabots vektors gēnu pārnešanai pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B: divu gadu dati no 2.b fāzes izmēģinājuma

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variants), uzlabots vektors gēnu pārnešanai pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B: divu gadu dati no 2.b fāzes izmēģinājuma

Anete fon Drygalski, MD, PharmD

WATCH
AMT-060 gēnu terapija pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B apstiprina stabilu FIX izpausmi un ilgstošu asiņošanas un IX faktora patēriņa samazinājumu līdz 5 gadiem

AMT-060 gēnu terapija pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B apstiprina stabilu FIX izpausmi un ilgstošu asiņošanas un IX faktora patēriņa samazinājumu līdz 5 gadiem

Frank WG Leebeek, MD, PhD

WATCH
Jaunu adeno-saistītā vīrusa (AAV) gēnu terapijas (FLT180a) novērošana, lai sasniegtu normālu FIX aktivitātes līmeni smagas hemofilijas B (HB) pacientiem (B-AMAZE pētījums)

Jaunu adeno-saistītā vīrusa (AAV) gēnu terapijas (FLT180a) novērošana, lai sasniegtu normālu FIX aktivitātes līmeni smagas hemofilijas B (HB) pacientiem (B-AMAZE pētījums)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH