Hemofilijos genų terapijos pažanga

Pagrindinės aplinkybės:
Hemofilijos genų terapijos pažanga

Įrašyta tiesiogiai kaip penktadienio palydovų simpoziumas prieš 62-ąjį ASH metinį susirinkimą ir parodą

Kiekvienam vaizdo įrašui pasibaigus, slinkite žemyn puslapyje, kad atidarytumėte kitą

Pristatymai

Pateikė: dr. Glennas F. Pierce'as

Genų terapija daug žada asmenims, sergantiems įvairiomis ligomis, įskaitant vėžio rūšis, AIDS, diabetą, širdies ligas ir hemofiliją. Šis novatoriškas požiūris į gydymą keičia kūno ląstelių genus, kad sustabdytų ligą. 

Genų terapija bando pakeisti ar pataisyti mutavusius genus ir padaryti ligotas ląsteles labiau matomas imuninei sistemai. Hemofilija A ir B paveldima kaip X susieto recesyvinio modelio dalis. Hemofilijos genetika apima genus, esančius X chromosomoje, o norint sukelti šį kraujavimo sutrikimą, reikia tik vieno sugedusio geno.

Ląstelių ir genų terapija vis dar tiriama, tačiau rezultatai yra daug žadantys. Klinikiniai tyrimai parodė sėkmę, o Maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino vienos rūšies ląstelių terapiją. Mūsų Pagrindinės aplinkybės: Hemofilijos genų terapijos pažanga vadovaujamas Glenno F. Pierce'o, aptariame ligos apžvalgą, dabartinę genų terapijos būklę ir kt.