Hemofilijos genų terapijos pažanga

Pagrindinės aplinkybės:
Hemofilijos genų terapijos pažanga

Įrašyta tiesiogiai kaip penktadienio palydovų simpoziumas prieš 62-ąjį ASH metinį susirinkimą ir parodą

Kiekvienam vaizdo įrašui pasibaigus, slinkite žemyn puslapyje, kad atidarytumėte kitą

Pristatymai

Pateikė: dr. Glennas F. Pierce'as

Genų terapija daug žada asmenims, sergantiems įvairiomis ligomis, įskaitant vėžio rūšis, AIDS, diabetą, širdies ligas ir hemofiliją. Šis novatoriškas požiūris į gydymą keičia kūno ląstelių genus, kad sustabdytų ligą. 

Genų terapija bando pakeisti ar pataisyti mutavusius genus ir padaryti ligotas ląsteles labiau matomas imuninei sistemai. Hemofilija A ir B paveldima kaip X susieto recesyvinio modelio dalis. Hemofilijos genetika apima genus, esančius X chromosomoje, o norint sukelti šį kraujavimo sutrikimą, reikia tik vieno sugedusio geno.

Ląstelių ir genų terapija vis dar tiriama, tačiau rezultatai yra daug žadantys. Klinikiniai tyrimai parodė sėkmę, o Maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino vienos rūšies ląstelių terapiją. Mūsų Pagrindinės aplinkybės: Hemofilijos genų terapijos pažanga vadovaujamas Glenno F. Pierce'o, aptariame ligos apžvalgą, dabartinę genų terapijos būklę ir kt.

vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Palaikoma iš Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ir uniQure, Inc.

Esminis SSL