Aferezės panaudojimas neutralizuojant AAV antikūnus pacientams, kuriems anksčiau nebuvo taikoma genų terapija
Svarbiausi dalykai iš 23-ojo ASGCT metinio susitikimo

Aferezės panaudojimas neutralizuojant AAV antikūnus pacientams, kuriems anksčiau nebuvo taikoma genų terapija

Jonathanas H. Foley1, Eraldas Šehu1, Allison Danė1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thoroldas Vaikinas1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romualdas Corbau1, Helen Jones2, Nathanas Daviesas2, Andrew Davenportas2, Davidas Briggsas3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Jungtinė Karalystė

2Londono universiteto koledžas, Londonas, Jungtinė Karalystė

3NHS kraujas ir transplantacija, Birmingamas, Jungtinė Karalystė

Pagrindiniai duomenų taškai

Iki 70% pacientų, sergančių hemofilija, gali ekspresuoti antikūnus, kurie neleidžia gydyti AAV vektoriais genų terapijai. Šis tyrimas rodo, kad dvigubos filtracijos plazmaferezė (DFPP) gali būti naudojama norint sumažinti AAVS3 neutralizuojančių antikūnų (NAb) titrus, kad jie atitiktų bandymo tinkamumo kriterijus.

Rezultatai, gauti pacientams, turintiems nuoseklų DFPP ciklą ar be jo, naudojant ryškią luciferazės transdukcijos slopinimo testą (BL-TIA). Mažinant Nab titrus, nuoseklūs ciklai buvo efektyvesni nei nenuoseklūs ciklai. Regresinė analizė numatė, kad 5 ciklai pradinį AAVS3 NAb titrą sumažins 94%, o tai leis gydyti 60% pacientų.

SUSIJUSIAS TURINYS