Pasaulinės hemofilijos genų terapijos registro naudojimas ilgalaikiam hemofilija sergančių pacientų, gydomų genų terapija, stebėjimui
WFH 2022 Pasaulio kongreso akcentai

Pasaulinės hemofilijos genų terapijos registro naudojimas ilgalaikiam hemofilija sergančių pacientų, gydomų genų terapija, stebėjimui

Pristatė: Barbara A. Konkle, MD, Vašingtono universitetas, Sietlas, Vašingtonas, JAV

Barbara A. Konkle1, Donna Coffin2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Wolfgangas Miesbachas6, Declan Noone7, Flora Peyvandi8, Stevenas Pipe'as9, Michaelas Rechtas10, Markas Skineris11, Leonardas Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glennas F. Pierce'as2

1Vašingtono universitetas, Sietlas, JAV
2Pasaulinė hemofilijos federacija, Monrealis, Kanada
3Tarptautinė trombozės ir hemostazės draugija, Carrboro, Jungtinės Amerikos Valstijos
4Filadelfijos vaikų ligoninė, Filadelfija, Jungtinės Valstijos
5Sveikatos tyrimų metodų, įrodymų ir poveikio departamentas, McMaster universiteto Hamiltonas, Kanada
6Medicinos klinika 2 / Transfuzijos medicinos institutas Frankfurto universitetinė ligoninė, Vokietija
7Europos hemofilijos konsorciumas, Belgija
8Università degli Studi di Milano, Italija
9Pediatrijos ir patologijos katedros, Mičigano universitetas, Ann Arbor, JAV
10Amerikos trombozės ir hemostazės tinklas, Ročesteris, Jungtinės Valstijos
11Institutefor Policy Advancement Ltd. ir Sveikatos tyrimų metodų, įrodymų ir poveikio departamentas, McMaster universitetas, Vašingtonas, Kolumbijos apygarda
12Nacionalinis hemofilijos fondas, Niujorkas, JAV
13Witwatersrand universitetas, Pietų Afrika

Pagrindiniai duomenų taškai

WFH GTR įgyvendinimas

WFH genų terapijos registras (GTR) yra perspektyvinis, stebimasis ir išilginis registras, kurio bendras tikslas yra rinkti duomenis apie visus pacientus, kuriems taikoma hemofilijos genų terapija, tiek klinikinių tyrimų metu, tiek po pateikimo į rinką, jei ir kai bus patvirtinta. Tai yra pagrindiniai ir antriniai registro tikslai.

WFH GTR tikslai

Siekdama įgyvendinti GTR, WFH kreipiasi į atskirus hemofilijos gydymo centrus (HTC), pradedant nuo tų, kurie dalyvauja hemofilijos genų terapijos klinikiniuose tyrimuose. Taip pat bus paprašyta prisidėti prie nacionalinių hemofilijos registrų. WFH taip pat bendradarbiauja su pramone, kad sukurtų duomenų iš užbaigtų klinikinių tyrimų gavimo procesą.

SUSIJUSIAS TURINYS

Interaktyvūs internetiniai seminarai
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Palaikoma iš Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ir uniQure, Inc.

Esminis SSL