Tikslinis sinusinis endotelis
Svarbiausi dalykai iš 16-ojo NHF seminaro apie naujas technologijas ir genų perdavimą hemofilijai gydyti

Tikslinis sinusinis endotelis

Antonia Follenzi, medicinos mokslų daktarė
Piemonte Orientale universitetas
Novara, Italija

Pagrindiniai duomenų taškai

„pF8 Promoter“ skatina GFP raišką LSEC

Natūralus FVIII promotorius, pF8, skatina GFP ekspresiją kepenų sinusoidinėse endotelio ląstelėse (LSEC). C57BL/6 hemofilija A (HA) pelių kepenų imunofluorescencinė analizė, praėjus 1 ir 6 mėnesiams po lentivirusinio vektoriaus LV.pF8.GFP injekcijos. (DAPI, 4',6-diamidino-2-fenilindolas; GFP, žalias fluorescencinis baltymas; Lyve-1, limfinių kraujagyslių endotelio receptorius 1, LSEC žymeklis)

LV-pF8-FVIII pakoreguotas FVIII lygis pelėms B6/129-HA yra priklausomas nuo Treg

Apibendrinant šią tyrimų seriją, imunosupresija su minimaliu Treg ląstelių sumažėjimu yra optimali siekiant užtikrinti kepenų sukeltą imuninę toleranciją FIX transgeno ekspresijai. NHP atveju išankstinis gydymas MMF ir rapamicinu, o po to atidėtas rATG skyrimas, galėjo užtikrinti ilgalaikę imuninę toleranciją, o vektoriaus infuzijos metu vartojamas rATG arba daklizumabas - ne.

SUSIJUSIAS TURINYS

Interaktyvūs internetiniai seminarai
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Palaikoma iš Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ir uniQure, Inc.

Esminis SSL