Lithuanian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ASGCT 25-ojo metinio susirinkimo akcentai
Stabili hemostatinė korekcija ir geresnė su hemofilija susijusi gyvenimo kokybė: galutinė etranakogeno dezaparvoveko 3 fazės HOPE-B tyrimo analizė
Pristatė: Steven W. Pipe, MD, Mičigano universitetas, Ann Arbor, Mičiganas, JAV
Stevenas W. Pipe'as1, Frank WG Leebeek2, Michaelas Rechtas3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robertas Gutas6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgangas Miesbachas8
1Mičigano universitetas, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Roterdamo universiteto medicinos centras, Nyderlandai
3Oregono sveikatos ir mokslo universitetas, Portlandas, OR
4Šiaurės Karolinos universitetas, Chapel Hill, NC
5Kraujavimo sutrikimų ir krešėjimo centras, Careggi universitetinė ligoninė, Florencija, Italija
6„uniQure Inc.“, Leksingtonas, MA
7CSL Behring, Prūsijos karalius, PA
8Frankfurto universitetinė ligoninė, Frankfurtas, Vokietija
Pagrindiniai duomenų taškai
Vienos pakopos FIX aktyvumas vidutinio sunkumo (N=10) ir sunkiems (N=44) pacientams, kuriems buvo infuzuojama etranakogeno dezaparvoveko (AAV5-Padua hFIX) dozė 2x1013 gc/kg 3 fazės HOPE-B tyrime. Į šią analizę buvo įtraukti pacientai, turintys ir neturintys AAV5 neutralizuojančių antikūnų (NAb).
Vienos būsenos FIX aktyvumas pradžioje ir 18 mėnesių po infuzijos pacientams, turintiems AAV5 NAb ir jų neturintiems. Su antikūnais buvo apibrėžtas kaip titras didesnis nei aptikimo riba (LOD). Be antikūnų buvo apibrėžtas kaip titras mažesnis arba lygus LOD.
Etranakogeno dezaparvoveko saugumo profilis po 18 mėnesių atitiko anksčiau pateiktus duomenis. Dažniausi su gydymu susiję nepageidaujami reiškiniai (TRAE), pasireiškę daugiau nei 10 % pacientų, buvo ALT padidėjimas (17 %), galvos skausmas (15 %), į gripą panaši liga (13 %) ir su infuzija susijusios reakcijos (13 %). ).
SUSIJUSIAS TURINYS
