Stabili hemostatinė korekcija ir geresnė su hemofilija susijusi gyvenimo kokybė: galutinė etranakogeno dezaparvoveko 3 fazės HOPE-B tyrimo analizė
ASGCT 25-ojo metinio susirinkimo akcentai

Stabili hemostatinė korekcija ir geresnė su hemofilija susijusi gyvenimo kokybė: galutinė etranakogeno dezaparvoveko 3 fazės HOPE-B tyrimo analizė

Pristatė: Steven W. Pipe, MD, Mičigano universitetas, Ann Arbor, Mičiganas, JAV

Stevenas W. Pipe'as1, Frank WG Leebeek2, Michaelas Rechtas3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robertas Gutas6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgangas Miesbachas8

1Mičigano universitetas, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Roterdamo universiteto medicinos centras, Nyderlandai
3Oregono sveikatos ir mokslo universitetas, Portlandas, OR
4Šiaurės Karolinos universitetas, Chapel Hill, NC
5Kraujavimo sutrikimų ir krešėjimo centras, Careggi universitetinė ligoninė, Florencija, Italija
6„uniQure Inc.“, Leksingtonas, MA
7CSL Behring, Prūsijos karalius, PA
8Frankfurto universitetinė ligoninė, Frankfurtas, Vokietija

Pagrindiniai duomenų taškai

Nuolatinė FIX veikla iki 18 mėnesių

Vienos pakopos FIX aktyvumas vidutinio sunkumo (N=10) ir sunkiems (N=44) pacientams, kuriems buvo infuzuojama etranakogeno dezaparvoveko (AAV5-Padua hFIX) dozė 2x1013 gc/kg 3 fazės HOPE-B tyrime. Į šią analizę buvo įtraukti pacientai, turintys ir neturintys AAV5 neutralizuojančių antikūnų (NAb).

Panaši FIX veikla (%) subjektams, turintiems ir neturinčių NAb, į AAV5

Vienos būsenos FIX aktyvumas pradžioje ir 18 mėnesių po infuzijos pacientams, turintiems AAV5 NAb ir jų neturintiems. Su antikūnais buvo apibrėžtas kaip titras didesnis nei aptikimo riba (LOD). Be antikūnų buvo apibrėžtas kaip titras mažesnis arba lygus LOD.

Nuoseklus saugos profilis

Etranakogeno dezaparvoveko saugumo profilis po 18 mėnesių atitiko anksčiau pateiktus duomenis. Dažniausi su gydymu susiję nepageidaujami reiškiniai (TRAE), pasireiškę daugiau nei 10 % pacientų, buvo ALT padidėjimas (17 %), galvos skausmas (15 %), į gripą panaši liga (13 %) ir su infuzija susijusios reakcijos (13 %). ).

SUSIJUSIAS TURINYS

Interaktyvūs internetiniai seminarai
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Palaikoma iš Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ir uniQure, Inc.

Esminis SSL