Lithuanian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ASGCT 25-ojo metinio susirinkimo akcentai
Stabilin-2 promotorius moduliuoja imuninį atsaką į FVIII po lentivirusinio vektoriaus pristatymo hemofilinėms pelėms
Pristatė: Antonia Follenzi, MD, PhD, Piemonte Orientale universitetas, Novara, Italija
Antonija Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Merlin1, Brianas D. Brownas2, Chiara Borsotti1
Pagrindiniai duomenų taškai
- Stablin-2 (STAB2) promotorius nukreipia ekspresiją LSEC
- STAB2 promotorius nukreipia LV.pSTAB2.FVIII ekspresiją pelėms su hemofilija A
STAB2 yra sugeriantis receptorius, dalyvaujantis hialuronano ir vWF-FVIII komplekso klirensuose. Receptorių daugiausia ekspresuoja kepenyse kepenų sinusoidinės endotelio ląstelės (LSEC). STAB2 promotorius buvo naudojamas nukreipti GFP ekspresiją LSEC po lentivirusinio (LV) pristatymo. LV.STAB2-GFP/FVIII vektorių suleidimas į imuninei sistemai reaktyvias BALB/c peles parodė endotelio taikymą ir ilgalaikį transgeno ekspresijos palaikymą, lyginant su PGK, visur esančio promotoriumi, kurio ekspresija buvo pašalinta per 2 savaites sušvirkštus. pelėms.
STAB2 promotoriaus aktyvumas buvo toliau vertinamas in vivo, suleidžiant LV, turintį FVIII transgeną, kelioms hemofilinių pelių padermėms, po to įvertinant FVIII aktyvumą ir neutralizuojančių antikūnų susidarymą. Kaip parodyta čia, FVIII transgeno tiekimas LV, skatinamas STAB2 promotoriaus, sukėlė FVIII ekspresiją daugiausia LSEC (kairysis skydelis) be neutralizuojančių antikūnų (dešinysis skydelis) iki vienerių metų.
SUSIJUSIAS TURINYS
