Rezultatai iš B-LIEVE, 1/2 fazės patvirtinimo FLT180a AAV genų terapijos tyrimo pacientams, sergantiems hemofilija B
Svarbiausi 30-ojo ISTH kongreso akcentai

Rezultatai iš B-LIEVE, 1/2 fazės patvirtinimo FLT180a AAV genų terapijos tyrimo pacientams, sergantiems hemofilija B

Pristatė: Guy Young, MD, USC Keck medicinos mokykla, Los Andželas, Kalifornija, JAV

G. Youngas1, P. Chowdary2, S. Bartonas3, D. Taip3, F. Ferrante3

1Vaikų ligoninė Los Andželas, Pietų Kalifornijos universiteto Keck medicinos mokykla, Los Andželas, CA, JAV, Los Andželas, Kalifornija, Jungtinės Valstijos
2Royal Free Hospital, Londonas, Anglija, Jungtinė Karalystė
3Freeline, Stevenage, Anglija, Jungtinė Karalystė

 

Pagrindiniai duomenų taškai

FIX lygiai

FIX lygiai pirmiesiems 3 hemofilija B sergantiems pacientams, kuriems buvo paskirta FLT180a AAV geno terapija 1/2 fazės B-LIEVE tyrime. FIX vertės yra iš vienos pakopos tyrimo centrinėje laboratorijoje; horizontali punktyrinė linija yra apatinė normalios FIX išraiškos riba (50 TV/dL). 23 m. gegužės 2022 d. duomenimis, FIX lygiai 93, 92 ir 80 tyrimo dieną buvo atitinkamai 77, 56 ir 36 1, 2 ir 3 pacientams.

FIX ir kartu esantys ALT lygiai

FIX (raudona) ir ALT (geltona) lygiai 3 pacientams, kuriems buvo suteikta FLT180a B-LIEVE tyrimo metu. Praėjus trims savaitėms po FLT180a infuzijos, pacientai pradėjo mažinti geriamųjų kortikosteroidų kursą ir trumpą geriamojo takrolimuzo kursą kaip profilaktiką, kad sumažintų su vektoriais susijusį imuninį atsaką. Vertikalios punktyrinės linijos yra profilaktinės egzogeninės FIX infuzijos, gautos dienomis po FLT180a infuzijos.

SUSIJUSIAS TURINYS

Interaktyvūs internetiniai seminarai
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Palaikoma iš Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ir uniQure, Inc.

Esminis SSL