Ryšys tarp transgenų pagaminto FVIII ir kraujavimo dažnio praėjus 2 metams po genų perdavimo naudojant Valoctocogene Roxaparvovec: 8-1 kartos rezultatai
Svarbiausi 30-ojo ISTH kongreso akcentai

Ryšys tarp transgenų pagaminto FVIII ir kraujavimo dažnio praėjus 2 metams po genų perdavimo naudojant Valoctocogene Roxaparvovec: 8-1 kartos rezultatai

Pristatė: Johnny Mahlangu, bakalauras, MBBCh, MMed, FCPath, Witwatersrand universiteto Sveikatos mokslų fakultetas ir Nacionalinė sveikatos laboratorijos tarnyba, Johanesburgas, Pietų Afrika

J. Mahlangu1, H. Chambostas2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalskis5, R. Kaczmarekas6, G. Kenetas7, M. Laffanas8, A. Leavitt9, B. Madanas10, J. Masonas11, J. Oldenburgas12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Redingas16, S. Šapiro17, H. Yu18, T. Robinsonas18, S. Vamzdis19

1Witwatersrand universitetas, Nacionalinė sveikatos laboratorijos tarnyba ir hemofilijos kompleksinės priežiūros centras, Charlotte Maxeke Johanesburgo akademinė ligoninė, Johanesburgas, Gautengas, Pietų Afrika
2APHM, Vaikų hematologijos onkologijos skyrius, La Timone vaikų ligoninė ir Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marselis, Provansas-Alpes-Žydrasis Krantas, Prancūzija
3Hematologijos skyrius, Nacionalinės Taivano universiteto ligoninės Vidaus ligų departamentas, Taipėjus, Keelung, Taivanas (Kinijos Respublika)
4Nacionalinis vaikų ligoninės hematologijos, onkologijos ir kaulų čiulpų transplantacijos skyrius ir Ohajo valstijos universiteto medicinos koledžas, Kolumbas, Ohajas, Jungtinės Valstijos
5Hematologijos / onkologijos skyrius, Kalifornijos universiteto Medicinos skyrius San Diegas, San Diegas, Kalifornija, Jungtinės Valstijos
6Indianos universiteto medicinos mokykla, IUPUI-Wells pediatrinių tyrimų centras ir Hirszfeldo imunologijos ir eksperimentinės terapijos institutas, Indianapolis, Indiana, Jungtinės Valstijos
7Sheba medicinos centras ir Tel Avivo universitetas, Tel Avivas, Tel Avivas, Izraelis
8Hematologijos centras, Imperial College London, Londonas, Anglija, Jungtinė Karalystė
9Kalifornijos universitetas San Franciskas, San Franciskas, Kalifornija, Jungtinės Valstijos
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londonas, Anglija, Jungtinė Karalystė
11Kvinslando hemofilijos centras, Karališkoji Brisbeno ir moterų ligoninė ir Kvinslando universitetas, Brisbenas, Kvinslandas, Australija
12Eksperimentinės hematologijos ir transfuzijos medicinos institutas ir Retų ligų centras, Universitätsklinikum Bonn, Bona, Šiaurės Reinas-Vestfalija, Vokietija
13Hemocentro UNICAMP, Vidaus ligų skyrius, Medicinos mokslų mokykla, Campinas universitetas, Kampinas, San Paulas, Brazilija
14Fondazione IRCCS Ca' Granda – Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi hemofilijos ir trombozės centras ir Fondazione Luigi Villa bei Patofiziologijos ir transplantacijos skyrius, Università degli Studi di Milano, Milanas, Lombardia, Italija
15Ortopedinis hemofilijos gydymo centras, Los Andželas, Kalifornija, JAV
16Kraujavimo ir krešėjimo sutrikimų centras, Minesotos universitetas, Mineapolis, Minesota, Jungtinės Valstijos
17Oksfordo universiteto ligoninių nacionalinio sveikatos paslaugų fondo fondas, Oksfordo universitetas ir Oksfordo nacionalinis sveikatos tyrimų instituto biomedicininių tyrimų centras, Oksfordas, Anglija, Jungtinė Karalystė
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, Kalifornija, Jungtinės Valstijos

19Pediatrijos ir patologijos skyriai, Mičigano universitetas, Ann Arbor, Mičiganas, JAV

Pagrindiniai duomenų taškai

Valoctocogene Roxaparvovec saugos suvestinė 2 metams
Metinis gydomo kraujavimo dažnis / FVIII panaudojimas

3 fazės GENEr8-1 tyrimo, kuriame dalyvavo hemofilija A sergantys pacientai, gydomi valoktokogenu roksaparvoveku, rezultatai rodo nuoseklų gydytų kraujavimų per metus ir metinio FVIII panaudojimo sumažėjimą nuo 1 iki 2 metų, palyginti su pradiniu. Pradinės vertės buvo iš 6 mėnesių perspektyvinio duomenų rinkimo laikotarpio neintervencinio tyrimo BMN 270-902 metu.

SUSIJUSIAS TURINYS

Interaktyvūs internetiniai seminarai
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Palaikoma iš Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ir uniQure, Inc.

Esminis SSL