Ryšys tarp endogeninės, transgeninės FVIII ekspresijos ir kraujavimo įvykių po Valoctocogene Roxaparvovec geno perkėlimo dėl sunkios hemofilijos A: GENEr8-1 3 fazės tyrimo post-hoc analizė
Svarbiausi 63-iojo ASH metinio susirinkimo akcentai

Ryšys tarp endogeninės, transgeninės FVIII ekspresijos ir kraujavimo įvykių po Valoctocogene Roxaparvovec geno perkėlimo dėl sunkios hemofilijos A: GENEr8-1 3 fazės tyrimo post-hoc analizė

Stevenas W. Pipe'as, MD1, Margareth C Ozelo, medicinos mokslų daktarė2*, Gili Kenet, MD3, Markas T Redingas, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, medicinos mokslų daktaras12 *, Susan Shapiro, medicinos mokslų daktarė13,14,15 *, Amy L Dunn, MD16 *, Michaelas Wangas, gyd17, Nigel S Key18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, Konstantia-Maria Chavele, mokslų daktarė22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, mokslų daktaras22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, medicinos mokslų daktarė22 *ir Benjaminas Kimas, MD, MPhil22

1Pediatrijos ir patologijos skyrius, Mičigano universitetas, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Kampino universiteto Medicinos mokslų mokyklos Vidaus ligų katedra, Campinas, Brazilija
3Nacionalinis hemofilijos centras ir Amalia Biron Trombozės ir hemostazės tyrimų institutas, Sheba medicinos centras, Tel Hashomer, Tel Avivo universitetas, Tel Avivas, Izraelis
4Kraujavimo ir krešėjimo sutrikimų centras, Minesotos universiteto medicinos centras, Mineapolis, MN
5Kvinslando universitetas, Brisbenas, QLD, Australija
6Kvinslando hemofilijos centras, vėžio priežiūros tarnybos, Karališkoji Brisbeno ir moterų ligoninė, Brisbenas, QLD, Australija
7Kalifornijos universitetas San Franciskas, San Franciskas, Kalifornija
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londonas, Jungtinė Karalystė
9Hematologijos centras, Londono imperatoriškojo koledžo Medicinos katedra, Londonas, Jungtinė Karalystė
10Ortopedinis hemofilijos gydymo centras, Los Andželas, Kalifornija
11Molekulinės medicinos skyrius, Scripps tyrimų institutas, La Jolla, CA
12Hematologijos skyrius, Nacionalinės Taivano universiteto ligoninės Vidaus ligų skyrius, Taipėjus, Taivanas
13Radcliffe medicinos katedra, Oksfordo universitetas, Oksfordas, Jungtinė Karalystė
14Oksfordo universitetinės ligoninės Nacionalinės sveikatos tarnybos fondo fondas, Oksfordas, Jungtinė Karalystė
15Nacionalinis sveikatos tyrimų institutas, Oksfordo biomedicininių tyrimų centras, Oksfordas, Jungtinė Karalystė
16Hemofilijos gydymo centras, Nacionalinė vaikų ligoninė ir Ohajo valstijos universiteto medicinos koledžas, Kolumbas, OH
17Hemofilija ir trombozės centras, Kolorado universiteto Anschutz medicinos miestelis, Aurora, CO
18UNC kraujo tyrimų centras, Šiaurės Karolinos universitetas, Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Pediatrijos skyrius, Indianos universiteto medicinos mokykla, IUPUI-Wells pediatrinių tyrimų centras, Indianapolis, IN
20Glikobiologijos laboratorija, Hirszfeldo imunologijos ir eksperimentinės terapijos institutas, Vroclavas, Lenkija
21Kembridžo universiteto ligoninių NHS Foundation Trust, Kembridžas, Jungtinė Karalystė
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Pagrindiniai duomenų taškai

3 fazės GENEr8-1 tyrimo dizainas

3 fazės GENEr8-1 tyrimo rezultatai buvo išanalizuoti, siekiant nustatyti ryšį tarp transgeno kilmės FVIII aktyvumo ir kraujavimo. Iš bendro tyrimo dalyvių skaičiaus (N = 134) į šią analizę buvo įtrauktas pacientų pogrupis, kuriems po pereinamojo laikotarpio patyrė ≥ 1 gydomą kraujavimą, prasidėjusį praėjus 1 mėnesiui po profilaktikos laikotarpio pabaigos. transgeno infuzija.

ABR dalyviams, kuriems po pereinamojo laikotarpio buvo gydomas kraujavimas (n = 22)

Iš 134 GENEr8-1 tyrimo dalyvių 22 (16 %) patyrė bent 1 gydytą kraujavimą po pereinamojo laikotarpio. Šiems dalyviams ABR rodomas pradiniu prieš infuziją ir po infuzijos bei profilaktikos tyrimo laikotarpiu. Palyginti su pradiniu lygiu, 15 dalyvių ABR sumažėjo, 2 ABR padidėjo < 1 (juodos rodyklės) ir 5 ABR padidėjo > 1 (oranžinės rodyklės).

SUSIJUSIAS TURINYS

Interaktyvūs internetiniai seminarai
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Palaikoma iš Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ir uniQure, Inc.

Esminis SSL