Įveikti jau egzistuojantį anti-AAV imunitetą, kad būtų užtikrintas saugus ir efektyvus genų perdavimas klinikinėje aplinkoje
Svarbiausi ESGCT 28-ojo metinio kongreso akcentai

Įveikti jau egzistuojantį anti-AAV imunitetą, kad būtų užtikrintas saugus ir efektyvus genų perdavimas klinikinėje aplinkoje.

Giuseppe Ronzitti, mokslų daktaras
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Pagrindiniai duomenų taškai

Įveikti jau egzistuojantį anti-AAV imunitetą, kad būtų užtikrintas saugus ir efektyvus genų perdavimas klinikinėje aplinkoje

(A) Transgeno ekspresijos veiksmingumas naudojant AAV vektorius gali būti sumažintas dėl įgimto imuniteto. (B) Šiame koncepcijos įrodymo tyrime, kuriame dalyvavo nežmoginiai primatai su anti-AAV antikūnais, endopeptiduota imlifidazė (IdeS) buvo naudojama siekiant nustatyti, ar cirkuliuojančio IgG skilimas gali pagerinti AAV sukeltą hFIX ekspresiją.

Pagerintas genų terapijos veiksmingumas seropozityviam nežmoginiam primatui su IdeS

Nežmoginiams primatams, gydytiems FIX turinčiu AAV8, hFIX ekspresija plazmoje buvo žymiai didesnė gyvūno, gydyto IdeS, palyginti su gyvūnu be IdeS. Šie rezultatai rodo, kad sisteminis IgG skilimas gali leisti atlikti genų terapiją AAV vektoriais serologiniams pacientams, sergantiems hemofilija, taip pat pakartotinai vartoti anksčiau gydytiems pacientams, kurių faktorių ekspresija mažėja.

SUSIJUSIAS TURINYS

Interaktyvūs internetiniai seminarai
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Palaikoma iš Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ir uniQure, Inc.

Esminis SSL