Lithuanian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Svarbiausi ESGCT 28-ojo metinio kongreso akcentai
Įveikti jau egzistuojantį anti-AAV imunitetą, kad būtų užtikrintas saugus ir efektyvus genų perdavimas klinikinėje aplinkoje.
Giuseppe Ronzitti, mokslų daktaras
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE
Pagrindiniai duomenų taškai
- Įveikti jau egzistuojantį anti-AAV imunitetą
- Pagerintas genų terapijos veiksmingumas seropozityviam nežmoginiam primatui su IdeS
(A) Transgeno ekspresijos veiksmingumas naudojant AAV vektorius gali būti sumažintas dėl įgimto imuniteto. (B) Šiame koncepcijos įrodymo tyrime, kuriame dalyvavo nežmoginiai primatai su anti-AAV antikūnais, endopeptiduota imlifidazė (IdeS) buvo naudojama siekiant nustatyti, ar cirkuliuojančio IgG skilimas gali pagerinti AAV sukeltą hFIX ekspresiją.
Nežmoginiams primatams, gydytiems FIX turinčiu AAV8, hFIX ekspresija plazmoje buvo žymiai didesnė gyvūno, gydyto IdeS, palyginti su gyvūnu be IdeS. Šie rezultatai rodo, kad sisteminis IgG skilimas gali leisti atlikti genų terapiją AAV vektoriais serologiniams pacientams, sergantiems hemofilija, taip pat pakartotinai vartoti anksčiau gydytiems pacientams, kurių faktorių ekspresija mažėja.
SUSIJUSIAS TURINYS
