Terapinis hFIX aktyvumas, pasiektas atlikus vienkartinį AAV5-hFIX gydymą hemofilija B sergantiems pacientams ir NHP, turintiems jau esamų anti-AAV5 NAB
IX faktoriaus Padua hiperaktyvumas (R338L) priklauso nuo VIIIa faktoriaus kofaktoriaus aktyvumo
Ankstesnio imuniteto įtaka AAV5 pagrįstos genų terapijos neklinikinei farmakodinamikai
ISTH paskelbė naujos pasaulinės švietimo iniciatyvos dėl hemofilijos genų terapijos pradžią