Hemofilijos tyrimai XXI amžiuje: pacientui svarbių rezultatų apibrėžimas

Hemofilijos tyrimai XXI amžiuje: pacientui svarbių rezultatų apibrėžimas

Trombozės ir hemostazės tyrimai ir praktika (2019 m. Pavasaris) tomas 379, Nr. 20, P. 184 Konkle, Barbara A .; Skinneris, Markas; Iorio, Alfonso

Pastaruosius penkis dešimtmečius pasižymėjo reikšminga pažanga hemofilijos priežiūros srityje, kuri išsiplėtė apimdama nepakeičiamąjį gydymą ir artėjantį genų terapijos prieinamumą. Tačiau šie pokyčiai pateisina, kad reikia iš naujo pažvelgti į rezultatų matavimo priemones, naudojamas klinikinių tyrimų metu vertinant faktoriaus pakeitimo terapiją, būtent į faktoriaus aktyvumo lygį ir metinį kraujavimo dažnį. Šie rodikliai turėtų būti persvarstyti ne tik atsižvelgiant į naujas hemofilijos gydymo strategijas, bet ir atsižvelgiant į naujausią paciento perspektyvų, susijusių su išgyvenimu, funkcine būkle ir gyvenimo kokybe, svarbą. Pacientams svarbių rezultatų, apie kuriuos dažnai pranešama pacientui, parinkimas ir matavimas tampa kritiniu klinikinių tyrimų proceso žingsniu. Tyrimų bendruomenė pripažįsta, kad pacientai mato problemas per kitokį objektyvą nei gydytojai, gamintojai ir kitos suinteresuotosios šalys; tai vertina jų įžvalgą apie mokslinių tyrimų dizainą ir realų dalyvavimą. Pacientams svarbūs rezultatai, apimantys visą priežiūros ciklą: išgyvenimas, funkcinė būklė ir gyvenimo kokybė.

Web Link