AAV5-hFVIII-SQ geno terapijos, susijusios su hemofilija A, kelių metų stebėjimas

AAV5-hFVIII-SQ geno terapijos, susijusios su hemofilija A, kelių metų stebėjimas

Pasi KJ ir kt. N Engl J Med. 2020, sausio 2; 382 (1): 29–40. doi: 10.1056 / NEJMoa1908490.