Kaip aptarti hemofilijos genų terapiją? Paciento ir gydytojo perspektyva

Kaip aptarti hemofilijos genų terapiją? Paciento ir gydytojo perspektyva

Hemofilija (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B.; Raktas, NS; et al.

Nors genų terapija gali pakeisti revoliuciją dėl hemofilija sergančių žmonių gydymo, sumažinti kraujavimo riziką, kartu sumažinant ar panaikinant poreikį skirti išorinius faktorius, tyrėjai teigia, kad tiek gydytojams, tiek pacientams svarbu turėti aiškios ir patikimos informacijos šaltinius, kad būtų galima aptarti abi gydymo rizika ir nauda. Tyrimai, susiję su adeno-susijusių virusų (AAV) vektorių sukelta genų terapija, parodė, kad ilgalaikiu laikotarpiu pagerėja endogeninių faktorių lygis, ženkliai sumažėja metinis kraujavimo dažnis, mažesnis išorinių faktorių vartojimas ir teigiamas saugumo profilis. Vis dėlto gydytojams svarbu pabrėžti, kad tyrimai vykdomi ir įrodymų spragos, pavyzdžiui, ilgalaikio saugumo profilio, išlieka. Be to, pagrindinės pacientų grupės, įskaitant vaikus ir paauglius, turinčius kepenų ar inkstų disfunkciją ir tuos, kuriems anksčiau buvo faktorių inhibitoriai ar jau buvę neutralizuojančių AAV antikūnų, galėtų būti neįtrauktos į genų terapijos tyrimų tinkamumo kriterijus.

Web Link