Vektorių integracijos vietų stebėjimas taikant in vivo genų terapijos metodus, taikant skysčio biopsijos integravimo vietos seką
Svarbiausi ESGCT 28-ojo metinio kongreso akcentai

Vektorių integracijos vietų stebėjimas taikant in vivo genų terapijos metodus, taikant skysčio biopsijos integravimo vietos seką

D Česana1, Kalabrija1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, A Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bušmanas5, A Cantore1, N Taylor3, V. S. Zimmermannas3, C Kleinas4, Fišeris2, M Cavazzana2, E Šeši2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1San Raffaele Telethon genų terapijos institutas (HSR-TIGET)

2Žmogaus limfohematopoezės laboratorija, INSERM, Prancūzija

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Prancūzija

4Von Haunerio vaikų ligoninė, LMU, Vokietija

5Mikrobiologijos katedra, UPenn, JAV

Pagrindiniai duomenų taškai

IS paėmimas iš DNR be ląstelių, išgrynintų iš kūno skysčių

DNR be ląstelių (cfDNR) patenka į kraują iš sveikų, uždegiminių ar sergančių kietų organų ląstelių (pvz., kepenų ar užkrūčio liaukos), kurioms vyksta apoptozė arba nekrozė. Išgrynintos cfDNR genetiniai pakitimai, įskaitant vektoriaus ir genomo integracijos vietas (IS) iš transdukuotų ląstelių, gali būti aptikti skystos biopsijos integracijos vietos sekvenavimu (LiBIS-seq).

Lentiviruso (LV) integracijos profilio hemofiliniuose šunyse apibūdinimas

Trys suaugusieji hemofiliniai šunys (O21, M57 ir O59) gavo vieną injekciją KS, išreiškiančių skirtingas šunų koaguliacijos FIX versijas. Kiekvienam šuniui cfDNR buvo išgryninta iš kraujo serumo, surinkto 7–8 skirtingais laiko momentais, pradedant nuo 30 iki 532 d. po injekcijos. Šioje diagramoje parodytas apskaičiuotas pažymėtų ląstelių klonų populiacijos dydis, laikui bėgant prisidedantis prie bendrų IS šunims M57 ir O59.

SUSIJUSIAS TURINYS

Interaktyvūs internetiniai seminarai
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Palaikoma iš Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ir uniQure, Inc.

Esminis SSL