Lithuanian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Svarbiausi ESGCT 28-ojo metinio kongreso akcentai
Vektorių integracijos vietų stebėjimas taikant in vivo genų terapijos metodus, taikant skysčio biopsijos integravimo vietos seką
D Česana1, Kalabrija1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, A Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bušmanas5, A Cantore1, N Taylor3, V. S. Zimmermannas3, C Kleinas4, Fišeris2, M Cavazzana2, E Šeši2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1
1San Raffaele Telethon genų terapijos institutas (HSR-TIGET)
2Žmogaus limfohematopoezės laboratorija, INSERM, Prancūzija
3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Prancūzija
4Von Haunerio vaikų ligoninė, LMU, Vokietija
5Mikrobiologijos katedra, UPenn, JAV
Pagrindiniai duomenų taškai
- IS paėmimas iš DNR be ląstelių, išgrynintų iš kūno skysčių
- Lentiviruso (LV) integracijos profilio hemofiliniuose šunyse apibūdinimas
DNR be ląstelių (cfDNR) patenka į kraują iš sveikų, uždegiminių ar sergančių kietų organų ląstelių (pvz., kepenų ar užkrūčio liaukos), kurioms vyksta apoptozė arba nekrozė. Išgrynintos cfDNR genetiniai pakitimai, įskaitant vektoriaus ir genomo integracijos vietas (IS) iš transdukuotų ląstelių, gali būti aptikti skystos biopsijos integracijos vietos sekvenavimu (LiBIS-seq).
Trys suaugusieji hemofiliniai šunys (O21, M57 ir O59) gavo vieną injekciją KS, išreiškiančių skirtingas šunų koaguliacijos FIX versijas. Kiekvienam šuniui cfDNR buvo išgryninta iš kraujo serumo, surinkto 7–8 skirtingais laiko momentais, pradedant nuo 30 iki 532 d. po injekcijos. Šioje diagramoje parodytas apskaičiuotas pažymėtų ląstelių klonų populiacijos dydis, laikui bėgant prisidedantis prie bendrų IS šunims M57 ir O59.
SUSIJUSIAS TURINYS
