Stevenas W. Pipe'as, MD
Svarbiausi įvykiai iš ISTH 2021 kongreso

Kepenų saugumo atvejo ataskaita iš 3 etapo HOPE-B genų terapijos tyrimo suaugusiesiems, sergantiems hemofilija B

M. Schmidtas1, GR Fosteris2, M. Coppensas3, H. Thomsenas1, D. Cooperis4, R. Dolmetschas4, EK Sawyer4, L. Heijink5, SW vamzdis6

1„GeneWerk GmbH“, Heidelbergas, Vokietija

2Bartso kepenų centras, Londono Karalienės Marijos universitetas, Londonas, Jungtinė Karalystė

3Amsterdamo universiteto medicinos centras, Amsterdamas, Nyderlandai

4uniQure Inc, Leksingtonas, JAV

5uniQure BV, Amsterdamas, Nyderlandai

6Mičigano universitetas, Ann Arbor, JAV

Pagrindiniai duomenų taškai

  • 69 metų, baltas ne ispaniškas patinas su vidutinio sunkumo B hemofilija
  • 1980-diagnozuotas HBV (+ve anti-HBs, anti-HBc ir anti-HBe antikūnai)
  • 1983-diagnozuotas ne A/ne N hepatitas
  • 2003 m.-patvirtintas teigiamas HCV, kai galima atlikti testus
  • 2015 m.-Įvertinta HCV likvidavimo terapija, 1a genotipas, be reikšmingos fibrozės (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-Gydytas paritapreviru/ombitasviru/ritonaviru, dasabuviru ir ribavirinu; pasiekti nuolatinį virusologinį atsaką
  • Socialinė istorija pastebima dėl ankstesnio rūkymo, alkoholio vartojimo 0–2 vienetai per savaitę
  • Šeimos istorija pasižymi vėžiu

Su kepenimis susijusi paciento, sergančio hemofilija B, istorija HOPE-B tyrime, kuriam dalyvaujant tyrime pasireiškė kepenų ląstelių karcinoma. Jo ligos istorijoje yra keletas HCC vystymosi rizikos veiksnių, įskaitant hepatitą B ir C, senyvo amžiaus ir alkoholio vartojimą.

HCC molekulinių analizių santrauka
Praėjus vieneriems metams po infuzijos, pagal protokolą atliktas ultragarsas atskleidė subkapsulinį kepenų pažeidimą. Ši lentelė apibendrina vėlesnę molekulinės integracijos vietos analizę ir viso genomo seką, atliktą pašalintame naviko audinyje, įskaitant numatomus radinius, jei HCC priklausė nuo (1 stulpelis) arba nepriklausė (1 stulpelis) AAV integracijos. Faktiniai analizės rezultatai pateikti 2 skiltyje.

SUSIJUSIAS TURINYS

Interaktyvūs internetiniai seminarai
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Palaikoma iš Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ir uniQure, Inc.

Esminis SSL