Lithuanian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Svarbiausi ESGCT 28-ojo metinio kongreso akcentai
Lentivirusinė genų terapija kepenims nuo hemofilijos ir ne tik
Alessio Cantore, mokslų daktaras
San Raffaele Telethon genų terapijos institutas
Universitetas Vita-Salute San Raffaele
Milanas, Italija
Pagrindiniai duomenų taškai
- Lentivirusinis vektorius (LV), skirtas kepenų genų terapijai
- Normalus ir viršnormalus žmogaus krešėjimo faktoriaus aktyvumas sergant NHP
Lentivirusinių vektorių konstrukcija, skirta į kepenis nukreiptai genų terapijai ir naudojama žmogaus FIX arba FVIII transgenams, kurie buvo infuzuojami į nežmoginius primatus, siekiant transdukuoti hepatocitus su vektoriaus-transgeno konstrukcija.
hFIX ir hFVIII ekspresija nežmoginiuose primatuose, infuzuotuose lentivirusiniu vektoriumi, turinčiu atitinkamą transgeną. LV-FIX vektorius-transgenas buvo infuzuojamas 2.5 x 10 dozėmis-9 TU/kg (n = 1) ir 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). LV-FVIII vektoriaus-transgeno konstrukcija buvo infuzuojama 1 x 10 dozėmis-9 TU/kg (n = 2) ir 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).
SUSIJUSIAS TURINYS
Interaktyvūs internetiniai seminarai
Ilgalaikiai rezultatai: ilgaamžiškumas ir saugumas
Pristatė prof. Margareth C. Ozelo, medicinos mokslų daktaras ...
Kliūtys ir galimybės
Pristatė Frank WG Leebeek, medicinos mokslų daktaras ...
Parama pacientams, pacientų konsultavimas ir stebėjimas
Pristatė Lindsey A. George, MD ...
Genų terapija FVIII
Pristatė K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Klinikinių tyrimų veiksmingumo atnaujinimas
Pristatė MD Guy Young ...
Adeno-virusinių virusų (AAV) vektorių genų terapija: taikymas hemofilijai
Pristatė gydytoja Barbara A. Konkle ...
Genų terapija hemofilijos gydymui: Įvadas į viruso vektorių genų perdavimą su adenoidais
Pristatė Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genų terapija hemofilijos gydymui: bendros rūpesčiai dėl genų terapijos
Pristatė Thierry VandenDriessche, daktaras ...
Genų terapija hemofilijos gydymui: kitos strategijos ir tikslai
Pristatė Glenn F. Pierce, medicinos mokslų daktaras ...
Hemofilijos gydymo istorija: nepakeičiamas gydymas genų terapija
Pristatė Steven W. Pipe, MD ...
Susipažinimas su genų terapija: terminija ir sąvokos
Pristatė Davidas Lillicrapas, MD ...
"Podcasts"
