Lentivirusinė genų terapija kepenims nuo hemofilijos ir ne tik
Svarbiausi ESGCT 28-ojo metinio kongreso akcentai

Lentivirusinė genų terapija kepenims nuo hemofilijos ir ne tik

Alessio Cantore, mokslų daktaras
San Raffaele Telethon genų terapijos institutas
Universitetas Vita-Salute San Raffaele
Milanas, Italija

Pagrindiniai duomenų taškai

Lentivirusinis vektorius (LV), skirtas kepenų genų terapijai

Lentivirusinių vektorių konstrukcija, skirta į kepenis nukreiptai genų terapijai ir naudojama žmogaus FIX arba FVIII transgenams, kurie buvo infuzuojami į nežmoginius primatus, siekiant transdukuoti hepatocitus su vektoriaus-transgeno konstrukcija.

Normalus ir viršnormalus žmogaus krešėjimo faktoriaus aktyvumas sergant NHP

hFIX ir hFVIII ekspresija nežmoginiuose primatuose, infuzuotuose lentivirusiniu vektoriumi, turinčiu atitinkamą transgeną. LV-FIX vektorius-transgenas buvo infuzuojamas 2.5 x 10 dozėmis-9 TU/kg (n = 1) ir 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). LV-FVIII vektoriaus-transgeno konstrukcija buvo infuzuojama 1 x 10 dozėmis-9 TU/kg (n = 2) ir 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

SUSIJUSIAS TURINYS

Interaktyvūs internetiniai seminarai
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Palaikoma iš Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ir uniQure, Inc.

Esminis SSL