Svarbiausi įvykiai iš ISTH 2021 kongreso
Suaugusiųjų, sergančių hemofilija B, klinikiniai rezultatai su AAV5 neutralizuojančiais antikūnais ir be jų: 6 mėnesio duomenys iš 3 fazės Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B genų terapijos tyrimo
FW Leebeek1, W. Miesbachas2, M. Rechtas3, NS raktas4, S. Lattimore'as3, G. Castamanas5, EK Sawyer6,7, D. Cooperis6,7, V. Ferriera6,7, SW vamzdis8, HOPE-B tyrėjai
1Erasmus universiteto medicinos centras, Roterdamas, Nyderlandai
2Frankfurto universitetinė ligoninė, Frankfurtas, Vokietija
3Oregono sveikatos ir mokslo universitetas, Portlandas, JAV
Šiaurės Karolinos universitetas, Chapel Hill, JAV
5Kraujavimo sutrikimų ir krešėjimo centras, Careggi universitetinė ligoninė, Florencija, Italija
6uniQure BV, Amsterdamas, Nyderlandai
7uniQure Inc, Leksingtonas, JAV
8Mičigano universitetas, Ann Arbor, JAV
SUSIJUSIAS TURINYS
Interaktyvūs internetiniai seminarai
Ilgalaikiai rezultatai: ilgaamžiškumas ir saugumas
Pristatė prof. Margareth C. Ozelo, medicinos mokslų daktaras ...
Kliūtys ir galimybės
Pristatė Frank WG Leebeek, medicinos mokslų daktaras ...
Parama pacientams, pacientų konsultavimas ir stebėjimas
Pristatė Lindsey A. George, MD ...
Genų terapija FVIII
Pristatė K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Klinikinių tyrimų veiksmingumo atnaujinimas
Pristatė MD Guy Young ...
Adeno-virusinių virusų (AAV) vektorių genų terapija: taikymas hemofilijai
Pristatė gydytoja Barbara A. Konkle ...
Genų terapija hemofilijos gydymui: Įvadas į viruso vektorių genų perdavimą su adenoidais
Pristatė Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genų terapija hemofilijos gydymui: bendros rūpesčiai dėl genų terapijos
Pristatė Thierry VandenDriessche, daktaras ...
Genų terapija hemofilijos gydymui: kitos strategijos ir tikslai
Pristatė Glenn F. Pierce, medicinos mokslų daktaras ...
Hemofilijos gydymo istorija: nepakeičiamas gydymas genų terapija
Pristatė Steven W. Pipe, MD ...
Susipažinimas su genų terapija: terminija ir sąvokos
Pristatė Davidas Lillicrapas, MD ...
"Podcasts"