Atnaujinti „Alta“ tyrimo, 1/2 fazės žiroktokogeno Fitelparvoveco (SB-525) genų terapijos, susijusios su sunkia hemofilija sergančių suaugusiųjų, tyrimai

Atnaujinti „Alta“ tyrimo, 1/2 fazės žiroktokogeno Fitelparvoveco (SB-525) genų terapijos, susijusios su sunkia hemofilija sergančių suaugusiųjų, tyrimai
Svarbiausi įvykiai iš 62-ojo ASH metinio susitikimo ir parodos

Atnaujinti „Alta“ tyrimo, 1/2 fazės žiroktokogeno Fitelparvoveco (SB-525) genų terapijos suaugusiųjų, sergančių sunkia hemofilija A, tolesni veiksmai

Andrew D. Leavitt, gyd1, Barbara A. Konkle, gyd2,3, Kimo Stine, gyd4, Natanas Visweshwaras, gyd5, Thomas J. Harrington, MD6, Adomas Giermaszas, medicinos mokslų daktaras7, Stevenas Arkinas, gyd8, Annie Fang, medicinos mokslų daktarė9, Frankas Plonskis, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jungas Tsengas, daktaras, MBA9, Gregory Di Russo, gyd8, Bettina M Cockroft, gyd11, Jeremy Rupon, gyd10 ir Didier Rouy, MD, daktaras11

1Kalifornijos universitetas, San Franciskas, Kalifornija

2Vašingtono universitetas, Sietlas, WA

3Vašingtono universitetas, Vašingtono kraujavimo sutrikimų centras, Sietlas, WA

4UAMS Arkanzaso vaikų ligoninėje, Little Rock, AR

5Pietų Floridos universitetas, Tampa, FL

6Majamio universiteto Millerio medicinos mokykla, Majamis, FL

7Kalifornijos universitetas Davisas, Sakramentas, Kalifornija

8„Pfizer Inc“, Kembridžas, MA

9„Pfizer Inc“, Niujorkas, NY

10„Pfizer Inc“, Collegeville, PA

11„Sangamo Therapeutics“, Brisbenas, Kalifornija

Pagrindiniai duomenų taškai

STUDIJU DIZAINAS

1/2 fazės SB-525 tyrimas buvo dozės didinimas, 4 dozių kohortos dizainas, kuriame dalyvavo 2 dalyviai kiekvienoje iš mažesnių dozių ir 5 dalyviai - didžiausioje dozėje, 3 x 1013 vg / kg. Stebėjimo trukmė svyruoja nuo 1 iki 3 metų po infuzijos, išskyrus 1 dalyvį 3 kohortoje (1 x 1013 vg / kg), kurie anksčiau laiko nutraukė tyrimą (neteko stebėti).

4 KOKYBĖS AUKŠTUMO PAKILIMAS (3 x 1013 vg / kg)

ALT padidėjimas buvo dažniausias nepageidaujamas reiškinys, pasireiškęs 5 iš 11 dalyvių ir 4 iš 5 dalyvių, vartojusių didžiausią 4 kohortos dozę. Šie 4 dalyviai buvo gydomi steroidais nuo 6 iki 16 savaičių. Antrasis ALT padidėjimas buvo pastebėtas 3 iš šių 4 dalyvių.

VEIKSMINGUMAS KOHORTAI 4

FVIII aktyvumas, naudojant chromogeninį tyrimą 5 dalyviams 4 kohortoje, didžiausioje dozėje. Po infuzijos stebima nuo 52 iki 82 savaičių. 9–52 savaites FVIII aktyvumo mediana buvo 56.9%, o vidurkis - 70.4% (nustatyta 4 iš 5 4 kohortos dalyvių, įvertinus 52 savaites).

SUSIJUSIAS TURINYS