Pasaulinė hemofilijos genų terapijos registro federacija

Pasaulinė hemofilijos genų terapijos registro federacija
Svarbiausi įvykiai iš 62-ojo ASH metinio susitikimo ir parodos

Pasaulinė hemofilijos genų terapijos registro federacija

Barbara A. Konkle, gyd1,2, Donna Coffin, magistrė3, Mayss Naccache1, Robertas Clarkas4, Lindsey George, gyd5, Alfonso Iorio, medicinos mokslų daktaras6, Wolfgangas A. Miesbachas, gyd7, Brianas O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, gyd11, Adrianas Quartelis12, Eileen K Sawyer, daktarė13, Mark W Skinner, Dž14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonardas A. Valentino, gyd17, Ianas Winburnas18, Johnny Mahlangu19ir Glennas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras20

1Pasaulinė hemofilijos federacija, Monrealis, QC, Kanada

2Vašingtono universitetas, Vašingtono kraujavimo sutrikimų centras, Sietlas, WA

3Pasaulinė hemofilijos federacija, Monrealis, QC, Kanada

4Tarptautinė trombozės ir hemostazės draugija, Inc, Carrboro

5Filadelfijos vaikų ligoninė, Filadelfija, PA

6McMaster universitetas, Ontarijas, Kanada

7Hemofilijos centras, Frankfurto universitetinė ligoninė, Frankfurtas, Vokietija

8Airijos hemofilijos draugija, Dublinas, Airija

9Angelo Bianchi Bonomi hemofilijos ir trombozės centras, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milanas, Italija

10Angelo Bianchi Bonomi hemofilijos ir trombozės centras, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milanas, Italija

11Mičigano universiteto pediatrija ir patologija, Ann Arbor, MI

12„BioMarin Pharmaceutical Inc“, Novatas

13„uniQure Inc“, Leksingtonas, MA

14Politikos pažangos institutas, Ltd, Vašingtonas, DC

15„Spark Therapeutics“, Filadelfija, PA

16Amerikos trombozės ir hemostazių tinklas, Decatur, GA

17Nacionalinis hemofilijos fondas (NHF), Niujorkas

18„Pfizer Inc“, Niujorkas

19Hemofilijos visapusiškos priežiūros centras, Sveikatos mokslų fakultetas, Vitvotersando universitetas ir NHLS, Šiaurės Johanesburgas, Pietų Afrika

20Pasaulinė hemofilijos federacija, La Jolla, Kalifornija

Pagrindiniai duomenų taškai

I / II ETAPO STUDIJŲ DIZAINAS

Vadovaudamasi Europos vaistų agentūros (EMA) ir JAV maisto ir vaistų administracijos (FDA) rekomendacijomis, WFH GTR SC sukūrė šį pagrindinį duomenų rinkinį, kurį reikia rinkti apie visus hemofilija sergančius pacientus, kuriems taikoma genų terapija. Duomenis reikės rinkti kas ketvirtį per pirmuosius metus po genų terapijos infuzijos, o vėliau - kasmet per visą paciento gyvenimą. Ryšiai su HTC prasidėjo 2020 m. Rugpjūčio mėn., Pradedant vizitais nuo 2020 m. Spalio mėn. Registras pradės veikti 2021 m. Sausio mėn.

SUSIJUSIAS TURINYS