AMT-060 genų terapija suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, patvirtina stabilią FIX išraišką ir ilgalaikį kraujavimo bei IX faktoriaus vartojimo sumažėjimą iki 5 metų
Svarbiausi įvykiai iš 62-ojo ASH metinio susitikimo ir parodos

AMT-060 genų terapija suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, patvirtina stabilią FIX išraišką ir ilgalaikį kraujavimo bei IX faktoriaus vartojimo sumažėjimą iki 5 metų

Frankas WG Leebeekas, medicinos mokslų daktaras1, Karina Meijer, medicinos mokslų daktarė2, Michielas Coppensas, gyd3, Peteris Kampmannas, gyd4, Robertas Klamrothas, medicinos mokslų daktaras5, Roger Schutgens, medicinos mokslų daktaras, magistro laipsnis6, Giancarlo Castaman, gyd7, Erhardas Seifriedas, medicinos mokslų daktaras8, Joachimas Schwaeble'as9, Halvardas Bönigas1,10, Eileen KK Sawyer, daktarė11ir Wolfgangas A. Miesbachas, gyd12

1Erasmus universiteto medicinos centras, Roterdamas, Nyderlandai

2Groningeno universiteto Hematologijos katedra, Groningeno universiteto medicinos centras, Groningenas, Nyderlandai

3Amsterdamo universiteto medicinos centras, Amsterdamo universitetas, Amsterdamas, Nyderlandai

4„Rigshospitalet“, Kopenhaga, Danija

5Vivantes Klinikum im Friedrichshain Vidaus ligų, kraujagyslių medicinos ir hemostaseologijos skyrius, Berlynas, Vokietija

6Van Creveldkliniek, Utrechto universiteto medicinos centras, Utrechto universitetas, Utrechtas, Nyderlandai

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencija, Italija

8Frankfurto institutas, Vokietijos Raudonojo Kryžiaus kraujo tarnyba Badenas Viurtembergas-Hesenas, Frankfurtas, Vokietija

9Frankfurto institutas, Vokietijos Raudonojo Kryžiaus kraujo tarnyba Badenas-Viurtembergas-Hesenas, Frankfurtas, Vokietija

10Vašingtono universiteto medicinos mokykla, Sietlas, WA

11„uniQure Inc.“, Leksingtonas, MA

12Frankfurto Universitatsklinikum, Frankfurtas, Vokietija

Pagrindiniai duomenų taškai

I / II ETAPO STUDIJŲ DIZAINAS

Duomenų taškai

Šiame paveiksle apibendrintas AMT-1 2/060 fazės tyrimo planas. Tyrimas buvo atviras, didinant dozę. 1 kohorta (n = 5) buvo skirta viena infuzija po 5x10 dozę12 gc / kg ir 2 kohortai (n = 5) buvo skirta viena infuzija po 2x10 dozę13 gc / kg. Stebėjimo trukmė yra 5 metai 1 kohortoje ir 4.5 metų 2 kohortoje.

vaizdas

Per 5 metus (1 kohorta) ir 4.5 metų (2 kohorta) stebėjimo metu vidutinis endogeninis FIX aktyvumas buvo 5.2% (95% PI 2.0–8.4) 1 kohortoje ir 7.4% (95% PI 4.2–10.6) kohortoje. 2. Stebėjimo laikotarpiu abiejų kohortų FIX aktyvumas priklausė nuo dozės ir stabilus. Skliausteliuose esančios vertės rodo vidutinį FIX aktyvumą per tam tikrą laiką. Įtraukiamos tik vertės praėjus mažiausiai 10 dienų po paskutinio FIX koncentrato vartojimo.

SUSIJUSIAS TURINYS