Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas), patobulintas genų perdavimo vektorius suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: Dvejų metų duomenys iš 2b fazės tyrimo
Svarbiausi įvykiai iš 62-ojo ASH metinio susitikimo ir parodos

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas), patobulintas genų perdavimo vektorius suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: Dvejų metų duomenys iš 2b fazės tyrimo

Annette von Drygalski, MD, vaistinė D1, Adomas Giermaszas, medicinos mokslų daktaras2, Giancarlo Castaman, gyd3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frankas WG Leebeekas, medicinos mokslų daktaras7, Wolfgangas A. Miesbachas, gyd8, Michaelas Rechtas, medicinos mokslų daktaras9, Estebanas Gomezas, gyd10, Robertas Gutas, medicinos mokslų daktaras11ir Stevenas W. Pipe'as, MD12

1Medicinos departamentas, Hematologijos / onkologijos skyrius, UC San Diego sveikatos, San Diego, CA

2Kalifornijos universitetas Davisas, Sakramentas, Kalifornija

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencija, Italija

4Šiaurės Karolinos universitetas, Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Šiaurės Karolinos universiteto Hematologijos skyrius Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Oregono sveikatos ir mokslo universitetas, Portlandas, OR

7Erasmus universiteto medicinos centras, Roterdamas, Nyderlandai

8Hemofilijos centras, Frankfurto universitetinė ligoninė, Frankfurtas, Vokietija

9Oregono sveikatos ir mokslo universitetas, Portlandas, OR

10Finikso vaikų ligoninė, Finiksas, AZ

11„uniQure Inc“, Leksingtonas, MA

12Mičigano universitetas, Ann Arbor, MI

Pagrindiniai duomenų taškai

vaizdas

2B fazės klinikinis AMT-061 tyrimas (etranakogeno dezaparvovecas) buvo sukurtas kaip atviras vienos rankos tyrimas. Viena AAV5-Padua hFIX dozė buvo infuzuota 3 dalyviams po 2x10 dozę13 gc / kg. Pagrindinė vertinamoji baigtis buvo FIX aktyvumas 6 savaites, o stebėjimo trukmė buvo 5 metai. Ankstesni neutralizuojantys antikūnai prieš AAV5 nebuvo pašalinimo kriterijus.

vaizdas

Visų 5 dalyvių pirminis FIX aktyvumo rezultatas ≥ 6% praėjus 3 savaitėms po infuzijos. Vidutinis FIX aktyvumas per 2 metus buvo 44.2%, o FIX aktyvumas buvo stabilus nuo 1 iki 2 metų. Per 2 metus 2 ar 3 dalyviai nekraujavo ir nenaudojo FIX koncentrato. Trečiasis dalyvis turėjo 2 FIX pakaitinės terapijos infuzijas 1 įtariamam ir 1 patvirtintam kraujavimui.

SUSIJUSIAS TURINYS